"I den slags sager står vi i et dilemma, fordi vi normalt vælger at anbefale lægemidler, der vurderes at være ligeså gode som de nuværende, hvis ellers prisen er på samme niveau," siger formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen.
Hvad hvis den eksisterende medicin er for dyr? Medicinrådet vil udarbejde generelle principper
Når Medicinrådet skal tage stilling til ny medicin, sammenligner rådet altid den nye behandling med den eksisterende behandlings effekt og pris. Men hvad nu hvis prisen på den eksisterende medicin allerede er alt for høj – efter Medicinrådets mening?
Det blev diskuteret på det seneste møde i Medicinrådet 24. januar 2024. Anledningen var, at rådet skulle behandle lægemidlet pegunigalsidase alfa til voksne patienter med Fabrys sygdom.
Patienter, der lider af Fabrys sygdom, oplever nedsat aktivitet af et enzym, hvilket medfører, at visse fedtstoffer ikke kan nedbrydes korrekt og derfor ophobes i kroppens væv og organer. Denne sjældne lidelse kan over tid påvirke forskellige organer, såsom hjerte og nyrer. Heldigvis kan tidlig behandling, såsom enzymerstatningsterapi, forsinke sygdommens progression og lette symptomerne. Pegunigalsidase alfa er en medicin, der erstatter det enzym, som patienterne enten helt eller delvist mangler
For flertallet af patienter er den nuværende behandling en anden medicin ved navn agalsidase beta, som også fungerer som en enzymerstatningsterapi. I Danmark er der cirka 50 Fabry-patienter, som modtager medicinsk behandling.
Det blev til et nej fra Medicinrådet til pegunigalsidase alfa, selv om effekten af den nye behandling er sammenlignelig med effekten af den nuværende behandling, og selv om prisen også er stort set den samme. Årsag? Begge behandlinger koster i officielle listepriser over én million kroner årligt per patient, og patienterne skal behandles resten af livet.
Medicinrådet skrev i sin begrundelse for ikke at anbefale pegunigalsidase alfa, at behandlingen ligesom den nuværende behandling er prissat "urimeligt højt".
"I den slags sager står vi i et dilemma, fordi vi normalt vælger at anbefale lægemidler, der vurderes at være ligeså gode som de nuværende, hvis ellers prisen er på samme niveau. Men hvis vi gør det i de her sager, kan vi komme til at blåstemple urimeligt høje prisniveauer, fordi der, før Medicinrådet blev oprettet, kom lægemidler på markedet på lige præcis det sygdomsområde, uden at der blev taget stilling til, om den meget høje pris var rimelig i forhold til effekten," siger formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen, på Medicinrådets hjemmeside. Han fortsætter:
"Efter en længere drøftelse besluttede Medicinrådet at pegunigalsidase alfa ikke kan anbefales som standardbehandling på grund af de urimeligt høje priser. I stedet opfordrer Medicinrådet lægemiddelvirksomheden til at vende tilbage med en mere rimelig pris. Indtil da fortsætter patienterne med deres nuværende behandling."
Medicinrådet besluttede at udarbejde en behandlingsvejledning for enzymerstatningsterapier, som vil tage udgangspunkt i Fabrys sygdom og senere kan udvides til at rumme andre enzymdefekter.
Medicinrådet besluttede også at udarbejde generelle principper for, hvordan Rådet kan forholde sig til nye dyre lægemidler, hvor nuværende standardbehandling er meget dyr og ikke tidligere vurderet af Medicinrådet.
"Alle sager vil fortsat blive vurderet konkret og individuelt. Men det er godt, at vi i fællesskab beslutter os for en retning i de her vanskelige sager, hvor vi på den ene side gerne vil anbefale nye potentielt gode behandlinger til patienterne og på den anden side ikke vil blåstemple urimeligt høje priser," siger Jørgen Schøler Kristensen.
Find anbefalingen for pegunigalsidase alfa her.
