Skip to main content

Sundhedspolitisk Tidsskrift

Medicinrådet afviser CAR T-cellebehandling til aggressiv kræftform

Skrevet af Signe Juul Kraft den . Skrevet i Nyheder.

Medicinrådet har besluttet ikke at anbefale CAR T-cellebehandlingen Kymriah (tisagenlecleucel) som mulig standardbehandling til voksne patienter med relaps eller refraktær diffust storcellet B-celle-lymfom (DLBCL) efter flere systemiske behandlinger.

Baggrunden for beslutningen er, at Medicinrådet ikke vurderer, at der er et rimeligt forhold mellem lægemidlets kliniske merværdi og omkostningerne ved behandling sammenlignet med bedste tilgængelige behandling.

Medicinrådet har tidligere vurderet, at Kymriah giver en ikkedokumenterbar klinisk merværdi sammenlignet med bedste tilgængelige behandling for voksne patienter med relaps eller refraktær diffust DLBCL efter flere systemiske behandlinger. Evidensens kvalitet vurderes dog at være meget lav, og Medicinrådet mener, at der er behov for et mere solidt evidensgrundlag.

På forrige møde i Medicinrådet besluttede rådet at godkende Kymriah til behandling af børn og unge med B-celle akut lymfatisk leukæmi, der ikke responderer på den intensive førstelinjebehandling. Behandlingen har potentiale til at kurere på mod to tredjedele af patienterne, hvilket var grunden til, at Medicinrådet vurderede den kliniske merværdi her som værende stor.

Rådet pointerede dog, at der skal ske en systematisk indsamling af relevante effekt- og bivirkningsdata for de patienter, der behandles med Kymriah, og efter to år vil Medicinrådet tage stilling til, om anbefalingen skal fortsætte med at gælde.

 

FAKTA:

Kymriah

Kymriah (tisagenlecleucel) er en CAR T-cellebehandling, hvor patientens egne T-celler genmodificeres til at udtrykke receptorer (chimeric antigen receptor (CAR)), der genkender den generelle B-cellemarkør, CD19. De modificerede T-celler gives intravenøst til patienten, hvor de binder sig til B-celler og slår disse ihjel.

Kymriah fik i august 2018, som den første CAR-T-celleterapi nogensinde, en markedsføringsgodkendelse af Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, til hhv. behandling af B-ALL, der er refraktær, recidiverende efter transplantation eller ved andet eller senere tilbagefald hos børn og unge voksne patienter op til 25 år, samt til diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) hos voksne patienter efter to eller flere linjer af systemisk behandling.

Diffust storcellet B-celle-lymfom

Diffust storcellet B-celle-lymfom (DLBCL) er en aggressiv kræftform, som diagnosticeres hos cirka 500 patienter årligt i Danmark. Omkring 100 af disse patienter er refraktære eller oplever recidiv efter to eller flere linjer af systemisk behandling. Heraf forventes cirka 25-50 patienter årligt at være kandidater til Kymriah, vurderet på baggrund af alder, performancestatus og tidligere behandling.

Denne patientgruppe tilbydes aktuelt den bedste tilgængelige behandling (kemoterapi), da der ikke er evidens for at anbefale et bestemt regime. Hvis sygdommen er kemosensitiv, kan allogen knoglemarvstransplantation anvendes til at konsolidere behandlingen og er potentielt kurativ. Hvis der ikke er mulighed for allogen knoglemarvstransplantation, kan det ikke forventes, at trejdelinjebehandling vil være kurativ.