Efter måneders granskning af og drøftelser om real world data valgte Medicinrådet mandag at se bort fra fagudvalgets indstilling og holde fast i sin - i forhold til de fleste andre lande meget begrænsede - anbefaling fra 2018 vedrørende behandling af SMA med Spinraza (nusinersen).
Fagudvalget, som består af fageksperter inden for sygdomsområdet, har ellers ud fra de nye data vurderet, at SMA-patienter op til 18 år opnår et bedre funktionsniveau og taber færre funktioner, når de behandles med Spinraza. Men Medicinrådets tolkning er, at det ikke er bevist, at udviklingen skyldes behandlingen, da real world data i sagens natur ikke er holdt op mod en kontrolgruppe. Opfølgningsstudiet er desuden så kort, at de dokumenterede gevinster er meget små i lyset af, at der er tale om en potentiel livsvarig behandling, vurderer Medicinrådet.
Kun rådets to patientrepræsentanter direktør i Danske Patienter Morten Freil og medlem af Etisk Råd Leif Vestergaard Pedersen var imod afgørelsen og uenige i rådets tolkning af data.
De to har udtrykt deres holdning i en mindretalsudtalelse i beslutningsreferatet, og de undrer sig først og fremmest over, at rådet tilsidesætter fagudvalgets tolkning og vurdering af data.
“Danske Patienter finder det bemærkelsesværdigt, at Medicinrådet som det eneste prioriteringsinstitut i Europa fastholder, at der kun er grundlag for at give nusinersen til en mindre gruppe patienter. Medicinrådet har desværre uden nogen faglig redegørelse - på tværs af rådets egne eksperter og den almindelige kliniske opfattelse blandt eksperter i Europa – besluttet, at der ikke er evidens for at udvide behandlingstilbuddet,” skriver de i udtalelsen.
Flertal enige om et nej, men ikke om begrundelsen
Den fælles begrundelse for afgørelsen blev formuleret per mail efter det ekstraordinære rådsmøde, for selv om fjorten ud af seksten medlemmer var enige om at være imod en udvidelse af indikationen, havde rådsmedlemmerne ifølge Leif Vestergaard Pedersen forskellige begrundelser for deres holdning.
“Det stod ikke krystalklart på mødet, hvad begrundelsen skulle være, og det skyldes, at de enkelte medlemmer havde forskellige grunde. Nu er den fælles begrundelse blevet, at der ikke er evidens for effekten, og jeg hæfter mig ved, at Medicinrådet i Danmark, som det eneste prioriteringsinstitut fastholder, at der kun er grundlag for at give behandlingen til en meget begrænset gruppe, uden at have en stærk faglig begrundelse. Man kunne forstå, hvis der var fundet huller i data eller svindel eller andet, men det er der ikke, de tolker simpelthen data anderledes end eksperter på området,” siger Leif Vestergaard Pedersen.
Han sætter ikke spørgsmålstegn ved indvendingen om, at datagrundlaget er mindre solidt end ved de behandlinger, Medicinrådet normalt anbefaler, men det bør man kunne acceptere, når der er tale om så lille en patientgruppe, mener han.
“Fagudvalget har argumenteret godt for, at der er en effekt hos de ældre børn helt op til atten år, og derfor synes vi, at man skal bruge alvorlighedsprincippet og sige ja til behandlingen, sådan som de har anbefalet,” siger Leif Vestergaard Pedersen.
Han ærgrer sig i øvrigt over, at formand Steen Werner Hansen i Medicinrådets pressemeddelelse går i rette med de to patientrepræsentanter, og siger, at der også er andre lande, blandt andet England, Finland og Canada, som har restriktioner for brugen af Spinraza. Indvendingen undrer Leif Vestergaard Pedersen, for han og Morten Freil skriver ikke i deres udtalelse, at det ikke skulle forholde sig sådan. Når Steen Werner kan komme med indvendingen skyldes det, at Medicinrådet har offentliggjort en forkert, tidligere version af udtalelsen, som Steen Werner Hansen i øvrigt var orienteret om, siden er blevet ændret.
Her er den rigtige mindretalsudtalelse:
Danske Patienter finder, at kliniske erfaringer og Mercuri (2019) viser, at børn og unge med SMA efter fem-års alderen taber funktionsevne. Real-world-data og et opfølgningsstudie viser, at behandlingen med nusinersen ret hurtigt ændrer denne udvikling for en del af patienterne. Der er således en dokumenteret effekt.
Danske Patienter finder det i øvrigt bemærkelsesværdigt, at Medicinrådet som det eneste prioriteringsinstitut i Europa fastholder, at der kun er grundlag for at give nusinersen til en mindre gruppe patienter.
"Medicinrådet har desværre uden nogen faglig redegørelse - på tværs af rådets egne eksperter og den almindelige kliniske opfattelse blandt eksperter i Europa – besluttet, at der ikke er evidens for at udvide behandlingstilbuddet. Det indebærer bl.a. at den gruppe af børn og unge med SMA, der i dag ikke får tilbudt behandlingen i Danmark, heller ikke fremover vil få tilbudt behandlingen, selv ved en yderligere reduktion i prisen på nusinersen," skriver Danske Patienter.
Danske Patienter er uenige i denne tilsidesættelse af faglige eksperters vurdering og i at den relevante patientgruppe som følge heraf ikke får tilbudt behandling.
