Hvad er et barns liv værd? I dag skal Medicinrådet vurdere værdien af lægemiddel til 14 millioner kroner
I dag bliver en ganske særlig dag for Medicinrådet. Medlemmerne i rådet skal nemlig vurdere værdien af det lægemiddel, som er blevet kaldt verdens dyreste. Listeprisen på Novartis´ produkt Zolgensma mod den dødsensfarlige muskelsvindssygdom SMA er på svimlende 14 mio. kr. Til gengæld kan det for et barn og en familie betyde et mirakel og forskellen mellem liv og død.
Samtidig skal rådet i dag godkende den sundhedsøkonomiske model for lægemidlet, og på et senere møde skal rådet så tage endelig stilling til, om midlet skal anbefales til standardbehandling eller ej.
Der er lagt i ovnen til stor diskussion om høje medicinpriser. For hvad er prisen på et liv?
Umiddelbart skulle man tro, at en så dyr medicin ikke ville have en chance. Men så ligetil er det ikke. Zolgensma er en konkurrent til det ekstremt dyre lægemiddel Spinraza, der koster 3,6 mio. kr. det første år og derefter 1,3 mio. kr. pr. behandlingsår (herfra fratrækkes en hemmelig rabat, som vurderes til at være minimum 40 procent). Behandlingen med Spinraza fortsætter resten af livet, hvorimod Zolgensma er en genterapi, som kun gives en gang i hele livet.
Selv mener Novartis, at prisen kun er ca. 50 procent af prisen for Spinraza, hvis man ser det over 10 års forløb.
Men tidligere har Medicinrådet sagt nej igen og igen til generel standardbehandling med Spinraza til SMA-patienter, netop fordi det var for dyrt, og evidensen for lav. I dag får kun visse af de yngste og hårdest ramte SMA-patienter tilbudt behandling med Spinraza herhjemme. Modsat i mange andre lande i verden, som har taget den store pung frem for at kunne give behandlingen til alle SMA-patienter.
Forventet levetid
Genterapien erstatter et defekt gen, så patienten selv kan danne et bestemt protein, som er afgørende for funktionen af de såkaldte motorneuroner. Behandlingen ændrer sygdomsforløbet, så barnet får et mildere sygdomsforløb eller potentielt set udvikler sig inden for normalområdet. I dag dør SMA-patienter med grad 0 og grad 1 af sygdommen almindeligvis, inden de er fyldt to år. Har de grad 2 kan de leve mellem to år og normal levetid, og med grad 4 og 5 har de normal levetid, men har forskellige funktionsnedsættelser. Zolgensma kan altså for nogle patienter være en mirakelbehandling. En forskel mellem liv eller død. Eller måske en forskel mellem et liv som handicappet eller ikke-handicappet.
Derfor vil det i dag blive ret afgørende, hvilke antagelser Medicinrådet vil have i forhold til forventet levetid efter behandlingen. Herunder hvor mange år man forventer, at effekten holder.
Der foregår i øjeblikket en intens krig blandt medicinalvirksomhederne om at udvikle medicin til SMA-patienterne.
SMA er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.
For at finde en behandling for SMA har forskerne forsøgt at angribe de mekanismer, der forårsager sygdommen, fra flere sider. Lige nu forskes der i at udvikle medicin, som kan behandle SMA på tre forskellige måder:
1) Ved at erstatte eller korrigere det defekte SMN1-gen. 2) Ved at forbedre det dårligere fungerende SMN2-gen, som er en næsten identisk kopi af SMN1-genet, men som kun danner en lille smule af det funktionelle SMN-protein. Derfor forsøger forskere på forskellige vis at forbedre SMN2-genet. Og 3) Ved at beskytte musklerne for at forhindre tab af muskelkraft eller genoprette muskelkraften.
Zolgensma fungerer ved at erstatte det defekte SMN1-gen.
Et andet lægemiddel, som Medicinrådet har modtaget ansøgning om, er Risdiplam fra Roche. Det er ligesom det meget omtalte lægemiddel Spinraza en behandling, der forsøger at modificere det mindre effektive SMN2-backup gen. Medicinen gives som en væske gennem munden modsat Spinraza, som skal injiceres omkring rygmarven.
Medicinrådet begyndte 16. december at udarbejde protokollen for Risdiplam. Protokollen beskriver, hvordan Medicinrådet vil foretage vurderingen af lægemidlets værdi for patienterne.
Medicinrådets protokol for Zolgensma kan læses HER
Fakta om SMA
- Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt.
- Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
- Barnet med høj grad af SMA kommer ofte aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat.
Fakta om Zolgensma
- Zolgensma er fra det Novartis-ejede selskab Avexis
-
Zolgensma blev godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA i 2019 til behandling af alle SMA-patienter op til to år.
-
I marts 2020 blev genterapien godkendt i Japan til SMA-patienter under to år.
-
I december 2020 blev midlet godkendt i Canada til patienter med tre eller færre kopier af SMN2 genet
-
26. marts 2020 blev genterapien godkendt af det europæiske lægemiddelagentur EMA og godkendt den 18. maj til indikationen patienter med 5q SMA med bi-allelic mutation i SMN1-genet og klinisk diagnosticeret SMA type 1 eller op til 3 kopier af SMN2-genet. Indikationsteksten rummer således ikke en afgrænsning på alder eller sværhedsgrad af sygdommen.
Fakta om Spinraza
Spinraza er anbefalet af Medicinrådet som mulig standardbehandling til følgende patientpopulationer, hvor der er evidens for effekt:
1) Præsymptomatiske spædbørn med 2-4 SMN2-kopier
2) Børn med SMA type 1, som opfylder følgende kriterier:
- 2-3 SMN2-kopier
- alder ved symptomdebut maks. 6 måneder
- ikke er i permanent respirationsbehandling ved opstart af behandling
3) Børn med SMA type 2, som opfylder følgende kriterier:
- mindst 2 SMN2-kopier
- alder ved symptomdebut maks. 24 måneder
- maks. 4 års sygdomsvarighed ved opstart af behandling
- ingen assisteret ventilation udover natligt behov og mere end 95 % SaO2 uden assisteret ventilation.