Professor om brug af genterapi: Træd varsomt
Selv om genterapier har et ‘kæmpe potentiale’ og på sigt kan levere flere kurative behandlinger til både folkesygdomme og sjældne lidelser, er det ikke mirakelkure. Historien vidner om, at nogle af dem kan udløse alvorlige bivirkninger og selv dødsfald, pointerer professor.
Træd varsomt ved godkendelsen og indførelsen af nye genterapier. Sådan lyder det fra Thomas G. Jensen, der som professor i medicinsk genetik ved Aarhus Universitet har brugt hele sin forskningskarriere på at udvikle nye genterapier og kortlægge deres fordele og ulemper. Af samme grund fulgte han interesseret med i forespørgselsdebatten om genterapier i folketingsalen i fredags.
“Genterapi er et utroligt spændende område, da det ser ud til, at teknologierne kan bruges til en række forskellige sygdomme. Men det er også vigtigt at understrege, at det er en ny behandling, som kan have alvorlige bivirkninger, som vi på nuværende tidspunkt ikke nødvendigvis kender omfanget af. Så Danmark skal ikke gå for hurtigt frem - vi skal være omhyggelige og følge de patienter, der bliver behandlet. Vi skal forske intensivt i området for at finde ud af, hvordan det går,” siger Thomas G. Jensen, der har fulgt udviklingen af genterapi, lige fra han som ung lægestuderende blev nysgerrig på genteknologi. Nu står han som leder af Institut for Biomedicin i spidsen for instituttets ca. 500 ansatte, hvoraf omkring 50 forskere undersøger forskellige teknikker og behandlingsformer med genterapi.
Han fortæller, at der gennem genterapiens 30 år lange historie har været flere behandlinger med voldsomme bivirkninger, som man ikke har regnet med, det være sig bivirkninger fra immunsystemet og bivirkninger i form af kræft. Da de første genterapier blev indført tilbage i 90’erne, viste det sig overraskende, at de kunne udløse en kraftig reaktion fra immunsystemet. Og i 1995 døde amerikaneren Jesse Gelsinger efter at være blevet behandlet med genterapi. Gelsinger led af ornithintranscarbamylase-mangel - en genetisk sygdom, der gjorde ham ude af stand til at metabolisere ammoniak, som er et biprodukt af proteinnedbrydning.
Op gennem nullerne var der ligeledes en række patienter - heriblandt børn i Paris og London - der fik uønskede sideeffekter af genterapi ved at udvikle kræft. De gener, som patienterne havde fået tilført under terapierne, satte sig uheldige steder i deres arvemasse og forstyrrede gener, der kontrollerede cellernes vækst. Og så sent som i 2020 fik en gruppe patienter en uventet kraftig reaktion fra immunsystemet overfor behandlingerne - reaktioner, som man stadig ikke helt kan forklare, men som man mener udspringer af nogle af de vektorer, man bruger til at overføre et nyt gen til patienten.
Det åbnede ifølge Thomas G. Jensen lægers og forskeres øjne for nødvendigheden af at være forsigtig. Og så har man gennem årene udviklet metoderne, så de blev bedre.
“Nogle af behandlingerne kan potentielt have alvorlige konsekvenser, som er essentielle at få kortlagt. Helt præcis hvor store bivirkninger, man får, kommer an på den pågældende sygdom og behandling. Derfor kan man ikke skære alle behandlinger over én kam - man bliver nødt til at være meget specifik,” siger han.
Sundhedspolitisk Tidsskrift: Men så lyder det, som om man er for tidligt på den i forhold til tage behandlingerne i brug?
“Nej, sådan er det slet ikke. Se f.eks. på arbejdet med at udvikle covid-19-vaccinerne - her er man i fuld gang med at vaccinere, selvom endnu ikke er færdige med at undersøge de enkelte vacciners fordele og ulemper. Og sådan er det vel med alle nye behandlingsformer. Så mit budskab er ikke at sige, at genterapier er livsfarlige - tværtimod er det et meget lovende område. Men der er behov for et et setup, som gør, at man kan indføre de her nye behandlinger på en kontrolleret måde. Allerede i dag er der danske patienter, som ved hjælp af behandling med genterapien Luxturna har fået synet igen - men som med al ny teknologi er det noget, man skal indføre forsigtigt,” siger Thomas G. Jensen.
Trods de lurende farer, oplever han dog, at genterapi har fået mere vind i sejlene.
“Aktuelt sker der rigtig meget inden for genterapi. Hvor der for blot 10 år siden stadig var en udbredt opfattelse af, at genterapi var en fuser, ser det nu ud til, at det kan blive brugt. De seneste år er der faktisk kommet en stribe nye effektive behandlinger på markedet for en hel række patientgrupper - ikke mindst for patienter med forskellige leukæmier. Og der er også behandlinger mod mere sjældne sygdomme som f.eks,. arvelige immundefekter, seglcelleanæmi, refraktær myelomatose og cerebral adrenoleukodystrofi på vej. Immunterapien CAR-T ser også særligt lovende ud, selv om det set fra min stol ikke er en mirakelbehandling mod alle kræftsygdomme,” siger han.
Relaterede artikler
Kommentar
Liselott Blixt
MF, sundhedsordfører for Dansk Folkeparti (DF)
DEBAT: Vi skal ik
Sundhedsminister Magnus Heunicke (Soc.) afviser at lave en samlet plan for, hvordan man kan smidig
Fredag holder Folketinget forespørgselsdebat om, hvorvidt Danmark er tilstrækkeligt godt rustet ti
Tags: genterapi