Seks børn har tabt spektakulær retssag i Højesteret om manglende behandling
Seks børn med muskelsvindsygdommen SMA har ikke ret til erstatning, fordi de behandlingsansvarlige overlæger, der gerne ville behandle, reelt ikke kunne ordinere lægemidlet Spinraza. Det har Højesteret afgjort i en af de mest spektakulære retssager i dansk sundheds- og medicinalhistorie. "Hjerteskærende," siger advokat.
Før 2017 fandtes der ingen behandling mod den aggressive sygdom SMA, der ubønhørligt fratager børn deres motoriske funktioner og i nogle tilfælde deres liv. Men i 2017 kom Spinraza, som var det første lægemiddel, der kunne bedre sygdomsudvikling for børn med SMA, og de ramte familier jublede. Men det dengang nye Medicinrådet afviste Spinraza som standardbehandling, fordi det kostede millioner af kroner og var for dyrt i forhold til den dokumenterede effekt.
Men Folketinget vedtog i marts 2016 syv principper for prioritering af dyr sygehusmedicin. Det syvende princip siger, at det ud fra en konkret og individuel lægefaglig vurdering skal være muligt for en læge at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling af Medicinrådet. Men i virkelighedens verden har det siden vist sig ikke at være muligt, fordi lægemidlet er så dyrt, at en læge ikke frit kan ordinere det - en sådan beslutning skal godkendes af enten afdelingsledelsen, sygehusledelsen eller den regionale lægemiddelkomité.
"Det er hjerteskærende, at tre ud af de seks børn formentlig aldrig får chancen for at blive behandlet for deres medfødte sygdom. Det gælder også en mindre gruppe børn, der ikke har været omfattet af sagen," siger advokat Karsten Høj, partner i Elmer Advokater, der har ført sagen på vegne af de seks børn og deres familier. Børnene tabte sidste år sagen i Vestre Landsret, men fik fri proces til Højesteret. Men Højesteret har nu tiltrådt landsrettens dom.
Retten mente ikke, at de behandlingsansvarlige læger reelt havde muligheden for at ordinere den behandling, som de ellers mente kunne gavne børnene. Dermed er Ankenævnet for Patientsikkerhed, som sagen er rejst over for, blevet frifundet. Ankenævnet har hele tiden haft det principielle synspunkt, at når lægerne ”de facto” ikke kunne ordinere Spinraza, fordi det med Medicinrådets afgørelse blev afvist af regionerne/sygehusledelserne, gav erstatningsloven indenfor sundhedsvæsenet ikke ret til erstatning.
"En lille gruppe af børn er blevet efterladt på ”behandlingsperronen” som dem, der ikke fik en chance," siger advokat Karsten Høj.
Dommen betyder, at politisk og økonomisk begrundede beslutninger indenfor sundhedsvæsenet om, hvem der kan få behandling, er afgørende for, om patienter kan have ret til erstatning, hvis de påføres en skade ved ikke at blive behandlet rettidigt. Det skyldes, at der efter klage- og erstatningsloven skal tages hensyn til sundhedsvæsenets ressourcer.
"En del sundhedspolitikere i Folketinget må sidde tilbage med en dårlig smag i munden. De troede formentlig lidt naivt, at Medicinrådets etablering i 2017 ikke fjernede den behandlingsansvarlige læges ret til at bestemme, om en patient skal behandles med et i øvrigt tilgængeligt lægemiddel," siger Karsten Høj i en kommentar og fortsætter:
"Dagens dom viser, at Medicinrådets ”anbefalinger” i forhold til Spinraza blev afgørende for, hvilke børn der kunne få behandling og hvilke, der ikke kunne. En lille gruppe af børn er blevet efterladt på ”behandlingsperronen” som dem, der ikke fik en chance."
Karsten Høj mener, at Højesteret har afgjort det rent erstatningsretlige ”efter bogen”, og hvis Folketinget ønsker en anden retstilstand, må politikerne nu vedtage en lovændring.
Tabt funktioner
Det var forældrene til de seks børn, der på børnenes vegne havde rejst sagen. Forældrene mente, at børnene ikke fik den nye medicinske behandling med lægemidlet Spinraza i 2017, som de havde ret til. Den manglende behandling har ført til, at børnene har tabt vigtige funktioner. Og derfor bør få erstatning, mente forældrene.
12-årige Benjamin er et af børnene. Benjamin fik for snart 10 år siden konstateret muskelsvind – nærmere Spinal Muskel Atrofi II (SMA II). Det gør, at han aldrig kommer til at gå, men han er en kvik ung mand og den dygtigste i hans klasse til flere fag, fortæller hans far. Men den manglende behandling gør, at Benjamin ikke længere kan løfte sine arme, bruge en blyant eller spise selv.
"De sidste år har været en rutsjebane for os. Både på det følelsesmæssige plan, hvor Benjamin har mistet al tillid til lægerne, men også på hvad han ikke længere kan. Det er gået stærkt med, at Benjamin har mistet førlighed," siger hans far, Chris Nørregaard.
Benjamin er blandt en lille håndfuld børn i Danmark, som ikke modtager behandling, og de er de sidste, som kommer til at leve med SMA, da Medicinrådet i 2021 anbefalede, at alle, som fødes med sygdommen, kan blive behandlet med genmedicinen Zolgensma, som har en listepris på 14 millioner kroner, men kun skal gives en gang i livet.
"Det vil desværre ikke gavne Benjamin pga. hans alder. Men selv en stagnation af hans sygdom vil forberede hans chancer for at blive den bedste version af ham selv – få en uddannelse, få en familie og leve hans liv så selvstændigt som muligt. Men vi har desværre i alle årene oplevet, at systemet har sluttet sig om sig selv, og politikerne ikke har kunnet overskue at ændre noget," siger Chris Nørregaard.
Familien har undersøgt muligheden for at få behandling i Tyskland. De har kontakt med flere tyske læger, som gerne vil igangsætte behandlingen og fik derfor en advokat til at undersøge muligheden.
"Men det tyske system er sådan indrettet, at barnet skal bo i Tyskland for at få behandling. Da vi fortalte Benjamin og hans storebror om, hvad vi kiggede på, begyndte de begge at græde. De ville ikke forlade deres venner og deres hjem. Vi har derfor sat Tyskland på pause, indtil Benjamin bliver ældre. Det er ikke for enhver pris, at Benjamin skal have behandling, og hele forløbet omkring Spinraza har i forvejen sat dybe psykiske spor i ham," siger Chris Nørregaard.
En debat under Folkemødet på Bornholm om prioritering af medicin har sendt en bombe ind i debatten o
Her er sagen bag sagen
Regionernes Medicinråd afviste i oktober 2017 at anbefale den på det tidspunkt nye medicin Spinraza, der antages at kunne bremse sygdomsudviklingen hos børn med den meget alvorlige muskelsvindsygdom SMA, som for de hårdest ramte er fatal. Spinraza var på daværende tidspunkt godkendt af de amerikanske og europæiske lægemiddelmyndigheder til behandling af alle med SMA - og var den første medicin til SMA nogensinde. Den danske Lægemiddelstyrelse havde også godkendt medicinen. Men Medicinrådet afviste 12. oktober 2017 at anbefale medicinen til generel ibrugtagning blandt SMA-patienter, da rådet vurderede, at producentens pris for medicinen var alt for høj i forhold til den mulige positive virkning af medicinen. Det første år kostede behandlingen nemlig 3,7 millioner kroner pr. barn, hvorefter den faldt til 1,8 millioner kr. pr. barn om året. Derfra skulle dog trækkes en hemmelig rabat, som sandsynligvis lå på ca. 40 procent.
Den anbefaling fra Medicinrådet betød, at kun ganske få SMA-børn fik Spinraza, nemlig børn med diagnosen SMA-type I, som ikke er i permanent respirationsbehandling, samt præsymptomatiske børn (siden har Medicinrådet genvurderet Spinraza flere gange, men medicinen er stadig ikke anbefalet til alle SMA-patienter).
Nogle læger mente efterfølgende, at netop deres patienter ville kunne få glæde af medicinen, selv om de ikke faldt ind under Medicinrådets snævre målgruppe. Og det var der plads til, mente de. Læger og forældre pegede på de principper for prioritering af sygehuslægemidler, som Folketinget i 2016 havde lagt til grund for Medicinrådets arbejde. Det 7. af disse principper sagde, at det skulle være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling: "Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.”
Men i praksis viste det 7. princip sig ikke at være noget værd. Lægerne løb panden mod en mur, når de ønskede at behandle. Når medicin ikke er standardbehandling, er det en afdeling, hospital eller region, som skal betale. Og derfor fik lægerne nej - enten af afdelingsledelsen, hospitalet - eller den regionale lægemiddelkomite, som i praksis ofte har fået det sidste ord.
Forældrene til de seks børn anmeldte på den baggrund krav om erstatning til Patienterstatningen for de skader, som deres børn blev påført ved, at sygdommen fortsat udvikler sig, så børnenes fysiske tilstand er blevet dårligere og dårligere. Men både Patienterstatningen og efterfølgende Ankenævnet for Patienterstatningen afviste, at børnene er berettiget til erstatning. Det skete med den begrundelse, at den behandlingsansvarlige læge ikke kunne behandle med Spinraza, fordi medicinen ikke var til rådighed. Det havde Medicinrådet besluttet, og alle individuelle ansøgninger om behandling blev afvist af de regionale myndigheder og ledelserne på de omhandlede hospitaler.
Familiernes hovedsynspunkt var, at de behandlingsansvarlige læger fik frataget muligheden for at ordinere den behandling, som de vurderede børnene ville have gavn af, og at det strider mod det ”7. princip”. Dermed fik børnene ikke den bedst mulige behandling.
Fakta om det syvende princip:
Folketinget vedtog i marts 2016 syv principper for prioritering af dyr sygehusmedicin. Det syvende princip siger, at det ud fra en konkret og individuel lægefaglig vurdering skal være muligt at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det betyder med andre ord, at patienter skal have adgang til medicin, hvis deres læger mener, at de kan have gavn af det – også selvom det ikke er godkendt til standardbehandling.
Den fulde ordlyd af det 7. princip er som følger:
Adgang til behandling:
Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.”
Det syvende princip blev indført for at sikre, at patienter med sjældne sygdomme kan få samme adgang til behandling med ny sygehusmedicin som andre patientgrupper. Princippet tager altså højde for, at det i forhold til sjældne sygdomme, kan være vanskeligt at skabe det samme evidensgrundlag for medicinens effekt, som ved andre typer sygdomme.
De syv principper er:
- Faglighed
- Uafhængighed
- Geografisk lighed
- Åbenhed
- Hurtig ibrugtagning af ny, effektiv medicin
- Mere sundhed for pengene
- Adgang til behandling
Højesterets begrundelse for at frifinde Ankenævnet for Patienterstatningen er følgende:
Sagen angik seks børn (A, B, C, D, E og F), der lider af muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA). Læge L1 havde været behandlende læge for A og B på Odense Universitetshospital, og læge L2 havde været behandlende læge for C, D, E og F på Rigshospitalet. Forældrene ønskede, at børnene skulle behandles med det meget dyre lægemiddel Spinraza (nusinersen).
Medicinrådet, som er et uafhængigt råd, der udarbejder anbefalinger af, hvilke nye lægemidler der skal være mulige standardbehandlinger på landets sygehuse, havde imidlertid afgivet en anbefaling, hvorefter Spinraza ikke skulle være standardbehandling for patienter med SMA. Ifølge anbefalingen skulle der dog være mulighed for at iværksætte såkaldt protokolleret ibrugtagning af Spinraza i enkelte tilfælde.
Børnene havde fået afslag på konkrete ansøgninger om at blive behandlet med Spinraza uden for Medicinrådets anbefaling af hhv. Det Regionale Lægemiddelråd i Region Syddanmark, Den Regionale Lægemiddelkomité i Region Hovedstaden og klinikledelsen på BørneUngeKlinikken ved Rigshospitalet.
L1 og L2 havde herefter ikke ordineret Spinraza til børnene.
Børnenes forældre gjorde over for patienterstatningsmyndighederne gældende, at L1 og L2 ved ikke at ordinere Spinraza havde handlet ansvarspådragende efter den såkaldte ”specialistregel” i § 20, stk. 1, nr. 1, i lov om klage- og erstatningsadgang inden for sundhedsvæsenet. Efter denne bestemmelse ydes der erstatning, hvis en skade med overvejende sandsynlighed er forvoldt i et tilfælde, hvor det må antages, at en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne forhold ville have handlet anderledes ved undersøgelse, behandling eller lignende, hvorved skaden ville være undgået.
Patienterstatningen og Ankenævnet for Patienterstatningen vurderede dog, at L1 og L2 ikke havde handlet ansvarspådragende i forhold til specialistreglen.
Børnenes forældre indbragte Ankenævnet for Patienterstatningens afgørelse for domstolene med påstand om, at ankenævnet skulle anerkende, at L1 og L2 havde handlet ansvarspådragende i forhold til specialistreglen, men Vestre Landsret frifandt ankenævnet.
For Højesteret angik sagen ifølge en procesaftale mellem parterne ikke, om en erfaren specialist ville have handlet anderledes end L1 og L2, men alene, om en erfaren specialist i den situation, som L1 og L2 havde befundet sig i, under de i øvrigt givne forhold overhovedet kunne have ordineret Spinraza til børnene.
Ved sin vurdering af dette spørgsmål lagde Højesteret vægt på, at der i forhold til samtlige børn var foretaget faglige vurderinger af, om der uanset den høje pris for Spinraza var grundlag for at iværksætte behandling. Der forelå ikke oplysninger, som gav grundlag for at anfægte disse vurderinger.
Højesteret fandt derfor, at en erfaren specialist på området med de ressourcer, der faktisk var til rådighed, reelt ikke ville kunne have ordineret Spinraza til børnene. Højesteret tiltrådte derfor, at Ankenævnet for Patientforsikringen var frifundet, og herefter landsrettens dom.
Tags: Spinraza, spinal muskelatrofi