Skip to main content

Sundhedspolitisk Tidsskrift

Medicinrådet afviser to af de dyreste behandlinger i rådets historie

På Medicinrådets møde i onsdags afviste rådet to af de dyreste behandlinger i rådets historie. De to behandlinger var begge prissat til mere end 50 millioner kroner per patient for livslang behandling.

På rådsmødet den 31. august 2022 afviste Rådet at anbefale to lægemidler på grund af omkostninger på mere end 50 millioner kroner per patient: Pegcetacoplan til behandling af en gruppe voksne patienter med en sjælden blodsygdom (paroksystisk nokturn hæmoglobinuri/PNH) og avalglucosidase alfa til behandling af den sjældne stofskiftesygdom ’sent debuterende Pompes sygdom’ (LOPD).

"Vi er nødt til at sige nej, når firmaerne sætter priserne så urimeligt højt," siger formand for Medicinrådet Jørgen Schøler Kristensen.

Priserne på de mere end 50 millioner kroner er officielle listepriser for behandling i forventet 20-30 år. Der er forhandlet lavere priser på de to lægemidler, men de er, efter virksomhedernes ønske, fortrolige.

Normalt anbefaler Medicinrådet et nyt lægemiddel, hvis det er bedre og billigere end den nuværende behandling. Begge disse betingelser opfylder den ene af de to behandlinger, nemlig pegcetacoplan, som kan reducere patienternes blodmangel og behov for blodtransfusioner sammenlignet med den nuværende behandling med C5-hæmmere. I den anden sag, avalglucosidase alfa, fandt Rådet ingen betydelig forskel i effekten i forhold til den nuværende behandling.

"Vi drøftede nøje, om vi skulle sige ja til pegcetacoplan, fordi behandlingen er bedre og billigere end C5-hæmmerne. Men det er jo kun, fordi prisen på den nuværende behandling er sat så ekstremt højt, at det ser ud som om, at prisen på pegcetacoplan er fordelagtig," siger Steen Werner Hansen. Han deler formandskabet med Jørgen Schøler Kristensen.

Forventning om flere og billigere behandlinger

I beslutningen om pegcetacoplan lægger Medicinrådet også vægt på, at Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, for nyligt har fået en ansøgning fra en virksomhed om tilladelse til at markedsføre et såkaldt biosimilært lægemiddel til behandling af paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH). Rådet forventer derfor, at der inden for kort tid kommer flere og billigere lægemidler, som kan skabe priskonkurrence. På det tidspunkt vil Medicinrådet udarbejde en behandlingsvejledning for PNH og i den forbindelse igen tage stilling til anvendelsen af pegcetacoplan.

"Vi forventer, at de biosimilære lægemidler vil få priserne til at falde markant, og dermed vil der komme konkurrence på prisen på de lægemidler, der benyttes til behandling af sygdommen. Det har vi tidligere set på andre områder," siger Steen Werner Hansen.

Find anbefalingen vedrørende avalglucosidase alfa til behandling af sent debuterende Pompes sygdom (LOPD) her

Find anbefalingen vedrørende pegcetacoplan til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH) her

 

På mødt blev der truffet disse yderligere beslutninger: 

Medicinrådet anbefaler nyt middel mod kronisk bihulebetændelse med næsepolypper

Medicinrådet anbefaler mepolizumab som tillægsbehandling til patienter med svær kronisk bihulebetændelse (rhinosinuitis) med næsepolypper. Anbefalingen gælder de patienter, som ikke har opnået tilstrækkelig effekt af kirurgi og/eller behandling med kortikosteroid. Operationen skal være foretaget indenfor de seneste tre år.

Behandlingen reducerer sværhedsgraden af patienternes sygdom ved at mindske antallet, omfanget og/eller størrelsen af patienternes polypper og forbedrer patienternes livskvalitet uden at medføre væsentlige bivirkninger.

Medicinrådet har juni 2022 anbefalet dupilumab til samme patientgruppe. På baggrund af eksisterende studier vurderer Medicinrådet, at der ikke er væsentlige forskelle på effekt og bivirkninger ved de to behandlinger. Der er dog store usikkerheder ved denne sammenligning, og derfor opfordrer Medicinrådet de behandlende afdelinger til at opsamle data, som kan afklare spørgsmålet om ligestilling af mepolizumab og dupilumab. Om to-tre år vil Medicinrådet med udgangspunkt i det indsamlede data vurdere, om der er grundlag for at revurdere anbefalingen.

Medicinrådet anbefaler som udgangspunkt regionerne at benytte det lægemiddel, der er forbundet med de laveste omkostninger. Medicinrådet har udarbejdet opstarts-, monitorerings- og seponeringskriterier, som kan læses på Medicinrådets hjemmeside.

Find anbefalingen vedrørende mepolizumab til behandling af kronisk rhinosinutitis med næsepolypper (CRSwNP) her.

Læs også vores artikel om sagen her:

 

Medicinrådet siger nej til middel mod psoriasisgigt

Medicinrådet anbefaler ikke lægemidlet risankizumab til voksne patienter med aktiv psoriasisgigt, som ikke har gavn af almindelige gigtmidler (cDMARDs).

Det skyldes, at det er usikkert, om risankizumab er lige så effektivt til at behandle ledpåvirkning og forhindre sygdomsforværring sammenlignet med den behandling, patienterne får i dag. Samtidig er risankizumab dyrere.

Find anbefalingen vedrørende risankizumab til behandling af psoriasisartrit her.

 

Også nej til et middel mod blodkræftsygdom

Medicinrådet anbefaler ikke ropeginterferon-alfa-2b til behandling af blodkræftsygdommen polycytæmia vera.

Det er ikke dokumenteret, at ropeginterferon-alfa-2b er mere effektivt end de nuværende behandlinger, men behandlingen kan være forbundet med færre bivirkninger.

Samlet set vurderer Medicinrådet dog, at omkostningerne til behandlingen er for høje i forhold til den dokumenterede effekt.

Find anbefalingen vedrørende ropeginterferon-alfa-2b til behandling af polycytæmia vera her.

 

Medicinrådet anbefaler middel til visse patienter med korttarmssyndrom

Medicinrådet anbefaler teduglutid til behandling af udvalgte patienter med korttarmssyndrom, hvor det kan forventes, at behandlingen kan medføre, at patienterne kan ophøre med parenteral ernæring og væske (hjemmeparenteral støtte) eller opnå en væsentlig reduktion i deres behov.

Indikation, behandling og kontrol foregår på en afdeling, der varetager denne højt specialiserede funktion. Medicinrådet har udarbejdet kriterier for patientudvælgelse og vurdering af teduglutids effekt, som kan læses på Medicinrådets hjemmeside.

Medicinrådet anbefaler teduglutid til disse patienter, fordi behandlingen kan medføre, at patienterne bedre kan optage ernæring og væske gennem tarmen. Dette kan forbedre patienternes livskvalitet, og for de patienter, som kan ophøre helt med hjemmeparenteral støtte, kan det reducere risikoen for komplikationer fra kateteret. Det er usikkert, i hvor høj grad teduglutid mindsker behovet for hjemmeparenteral støtte. Medicinrådet vurderer dog, at teduglutid sandsynligvis er en omkostningseffektiv behandling, selv når usikkerhederne tages i betragtning.

Medicinrådet vil senest om to år tage stilling til, om anbefalingen stadig skal gælde.

Find anbefalingen vedrørende teduglutid til behandling af korttarmssyndrom her.

  

På mødet blev der også behandlet følgende behandlinsgvejledninger:

 

Våd AMD

Opdatering af behandlingsvejledning vedrørende våd AMD


Kronisk leddegigt

Tillæg til behandlingsvejledning vedrørende kronisk leddegigt