Noget banebrydende skete, da corona bredte sig, og verdens sundhedsvæsener kom under akut pres, mener Anders Perner, overlæge på Rigshospitalets intensivafdeling, professor på Institut for Klinisk Medicin på Københavns Universitet og næstformand i Lægevidenskabelige Selskaber.
”Der gik kun få måneder fra, epidemien brød ud, til det første lægemiddel, binyrebarkhormon, var blevet testet og havde vist gavn. Resultatet forelå i juni, og epidemien begyndte i marts, så det er jo en verdensrekord, som slår alt andet med mange, mange længder. Det viser, at det ikke er en utopi at forbedre sundhedsvæsnet hurtigt – det kan lade sig gøre,” siger Anders Perner.
Hemmeligheden bag de succesfulde test til behandling af COVID-19 hedder platformsforsøg. Navnet lyder ikke af meget, men rummer kimen til en revolution, hvor sundhedsvæsnet målrettet arbejder på løbende at forbedre sine processer og behandlinger.
Platformsforsøg blev ikke opfundet under pandemien, men sygdommen og behovet for hurtige svar fik accelereret brugen og viste for alvor potentialet.
I Storbritannien meldte det britiske sundhedsvæsen NHS tidligt i epidemien ud, at patienter med COVID-19 ikke måtte få eksperimentel behandling uden at indgå i et forsøg, og der blev oprettet platformsforsøg for intensivafdelingerne, for resten af hospitalsvæsenet og for almen praksis.
”Det betød, at mange forskellige behandlinger blev testet samtidig, og at der hurtigt kom resultater omkring effekten. Det viste sig hurtigt, at fire-fem behandlinger forbedrede overlevelsen, og lige mindst lige så vigtigt, så var der fire-fem behandlinger, som ikke virkede, nemlig malariamidler, antibiotika, ormemidler, HIV-medicin og sådan noget,” siger Anders Perner.
Flerstrenget teststrategi
Den grundlæggende forskel på platformsforsøg og almindelige kliniske forsøg er, at platformsforsøg dækker en diagnose, for eksempel brystkræft, eller et fagområde, eksempelvis almen praksis eller intensiv.
På intensiv, hvor Anders Perner har sin daglige gang, kan en patient få op til 30 sideløbende behandlinger. For eksempel respiratorbehandling, ilt-behandling, antibiotika, blodfortyndende, ernæring, kredsløbsbehandling – og inden for alle områder er der usikkerhed om den behandling, der tilbydes nu.
”I daglig klinisk praksis har vi groft sagt god viden om 10 procent af de behandlinger, vi giver, rimelig viden om 40 procent, og ved de sidste 50 procent er vi meget usikre på, om det, vi gør, er gavnligt eller ej. Så vi har en masse, vi gerne vil have undersøgt. Problemet med de nuværende kliniske forsøg er, at hvert forsøg koster 5-10 millioner kroner stykket, og det tager tre-fire år, før der er svar – og vi har måske 20-30 spørgsmål, vi har et brændende behov for at få undersøgt,” siger Anders Perner. Bredt ud over et område kan platformen give mulighed for at teste flere behandlinger samtidigt og afkorte nedetiden mellem testene.
En blivende test-infrastruktur
En anden fordel ved platformsforsøg er, at man bygger en blivende infrastruktur. Ved et normalt klinisk forsøg skal der skrives protokoller for forsøget til at søge midler, og der skal søges godkendelser fra Lægemiddelstyrelsen, Etisk Komité og dataenhederne. Dernæst skal der opbygges en administrativ og praktisk infrastruktur at udføre testen i, personalet skal uddannes, og når til sidst forsøget er færdigt, demonteres det hele igen. Hvis der skal laves et nyt forsøg, så starter processen forfra, fortæller Anders Perner.
”Med platformsforsøg bygger du det én gang. Du laver en stor ansøgning til Lægemiddelstyrelsen og den etiske komite, og når du så senere skal teste noget nyt, så indsender du kun et tillæg til protokollen. Det betyder, at den administrative byrde er langt mindre, ikke kun for forskere og hospitaler men også for Lægemiddelstyrelsen, de etiske komiteer og data- og kontraktenhederne, hvilket vil spare tid og penge. Og så er det oplagt at bygge en blivende datainfrastruktur med automatisk opsamling fra de elektroniske patientjournaler. Nu indtastes der manuelt fra et elektronisk system til et andet af ca. 500 projektsygeplejersker i alt i Danmark. Potentialet er, at en del af dem kan frigives til andet mere relevant arbejde,” siger Anders Perner.
”Ved at bygge blivende infrastruktur, hvor vi kan undersøge flere ting samtidig, kan vi gøre det billigere, mere effektivt og hurtigere få valide svar til gavn for både patienter og samfundet.”
En demokratisering af forskningen
Anders Perner ser platformsforsøg som en måde at opbygge den testkultur i sundhedsvæsenet, vi i dag mangler.
”Lige nu er det store medicinalfirmaer, der i virkeligheden bestemmer, hvad det er, der skal testes. Forskningsinvesteringerne er styrede af en kommerciel model, hvor man skal finde noget nyt, helst et nyt produkt, som industrien så kan teste. Men vi har jo behov for at teste det, vi gør overalt i sundhedsvæsenet, hver eneste dag,” siger han.
Med platformsforsøg vil man kunne demokratisere den proces ved at involvere klinikere og patienter og sikre, at alle hjørner af sundhedsvæsenet løbende bliver testet og forbedret.
Kan bruges til stort set alle områder
I 2020 bevilligede Sygeforsikringen Danmark 7,3 millioner kroner til at skabe det første store platformsforsøg i Danmark kaldet The Intensive Care Platform Trial (INCEPT). Platformen er stadig i sin opbygning.
”Lige nu er vi ved at bygge en platform til intensivafdelingerne i Danmark, og når vi har det, så kan vi teste meget forskellige behandlinger givet til intensivpatienter samtidig,” siger Anders Perner. Han vurderer, at både det kirurgiske område, akut medicin og almen praksis er områder, hvor platformsforsøg hurtigt vil kunne generere viden, der i dag mangler, og vil kunne optimere behandlingerne til gavn for patienterne og sundhedsvæsnet.
”Det er områder, hvor der gives en masse behandlinger, men traditionelt set ikke bedrives særlig meget forskning og derfor mangler viden om, hvad der har bedst effekt. Men i virkeligheden vil alle områder inden for sundhedsvæsenet have gavn af det her. Corona har vist os, at platformsforsøg sådan set kan bruges til alt. Også industrien kan være med, især medicoteknik og mindre biotekvirksomheder mangler mulighederne for at få testet deres produkter,” siger Anders Perner.
Fakta
- The Intensive Care Platform Trial (INCEPT) er et samarbejde mellem Intensiv Terapiklinik, Rigshospitalet, Københavns Universitetshospital, Collaboration for Research in Intensive Care (CRIC), Institut for Folkesundhedsvidenskab, Københavns Universitet og Sundhed.dk. Læs mere på www.incept.dk
- Platformsforsøg vinder frem verden over. Et studie publiceret i National Library of Medicine viser, at der fra 2001 til 2019 blev påbegyndt 16 platformsforsøg, mens der mellem januar 2020 til maj 2021 blev registreret 58 nye platformsforsøg.
- Foreningen af Lægevidenskabelige Selskaber anbefaler platformsforsøg som en af løsningerne på sundhedsvæsenets nuværende krise. Læs mere på www.selskaberne.dk eller følg #hverdagsrevolutionen.
Procentsatserne fortæller i hvor høj – eller nærmere hvor lav – grad, vi har god viden om de behandlinger, vi tilbyder:
Hjertesygdomme: 15 procent (Kilde: JAMA 2019;321:1069-80)
Intensiv medicin: 10 procent (Kilde: ICM 2018; 44:1189–91)
Sepsis (blodforgiftning): 10 procent (Kilde: ICM 2021; 47:1181-1247)
Cancer: 6 procent (Kilde: JCO 2011; 29:186–91)
Kilde: Lægevidenskabelige selskaber
