Skip to main content

Sundhedspolitisk Tidsskrift

Medicinrådet afviser lægemiddel til polycystisk nyresygdom

Skrevet af Mathilde Louise Stenild Brejner den . Skrevet i Nyheder.

Medicinrådet besluttede i går, at tolvaptan ikke anbefales som mulig standardbehandling til patienter med hastigt progredierende autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD) i CKD-stadie 1-3, fordi der ikke er dokumenteret en klinisk merværdi.

På mødet i Medicinrådet, som fandt sted torsdag den 28. juni 2018, lavede man den sundhedsfaglige vurdering, at tolvaptan sammenlignet med placebo ikke har en dokumentarbar klinisk merværdi til patienter med ADPKD med hastigt progredierende sygdom. For den samlede population gælder den kliniske merværdi for patienter i CKD-stadie 1-3, foruden hver enkelt gruppe af patienter i henholdsvis CKD-stadie 1, 2 og 3.

 Medicinrådet vurderede, at der ikke er et rimeligt forhold mellem den kliniske merværdi og de omkostninger, som tolvaptan må forventes at have.

 Tolvaptan er en selektiv vasopressinreceptorantagonist med affinitet for vasopressin type 2 (V2)-receptorerne. Blokering af V2-receptorerne forhindrer akkumulering af vand i cysterne samt nedsætter celleproliferationen ved at reducere mængden cAMP i cellerne. På den måde kan progressionen af cysteudvikling og i sidste ende udviklingen af nyreinsufficiens bremses.

 ADPKD er karakteriseret ved, at der fremkommer væskefyldte cyster i nyrene, som medfører nyreinsufficiens, som i sidste ende kan progrediere til terminalt nyresvigt. Her vil patienterne typisk få brug for dialyse eller transplantation. ADPKD inddeles i øvrigt i fem CKD-stadier. 

I følge Nyreforeningen, vil den hyppigste form for polycystisk nyresygdom betyde, at patienten udvikler forhøjet blodtryk, selv mens nyrefunktionen er normal. Det giver ikke symptomer de første mange år, og det mest almindelige er, at patienten får symptomer på svigtende nyrefunktion i 40-års alderen eller senere.

 Nogle patienter har hurtigt progredierende sygdom og er dermed kandidater til behandling med tolvaptan. I Danmark er er der tale om omkring 350 patienter med ADPKD i CDK-stadie 1-3 med hurtig progression. Incidensen af nye tilfælde skønnes at være på 30 om året, og der findes ingen kurativ behandling for ADPKD.

 Medicinrådet har ikke fundet anledning til at inddrage forhold vedrørende alvorlighed eller forsigtighed i anbefalingen. Og Medicinrådet har i øjeblikket ingen eksisterende behandlingsvejledning til ADKPD.