Lægemidlet hedder Translarna. Og Medicinrådet har vurderet lægemidlets effekt på patienter ældre end fem år med en særlig form for Duchennes muskeldystrofi.
I Danmark var der i 2017 157 personer i alderen 2-52 år med Duchennes muskeldystrofi ifølge RehabiliteringsCenter for Muskelsvinds register. Det anslås, at ni af disse patienter har den særlige form for Duchennes muskeldystrofi, som ville være kandidater til behandling med Translarna. Der forventes på landsplan en-to nye tilfælde om året.
På sidste rådsmøde fik det meget dyre lægemiddel stemplet ’ingen klinisk merværdi’ af Medicinrådet, fordi Rådet vurderede, at Translarna ikke har større effekt end uvirksomme kalktabletter. Rådet mener dermed ligesom Medicinrådets fagudvalg, at der ikke er tilstrækkelig dokumentation for effekten.
I går kom Rådet så med sin endelige anbefaling. Her vurderer Medicinrådet, om der er et rimeligt forhold mellem lægemidlets effekt og pris. Og det endte altså med et nej til at anbefale Translarna som standardbehandling på hospitalerne.
"Desværre er der ikke tilstrækkelig dokumentation for, at Translarna hjælper patienterne, og derfor kan vi ikke anbefale lægemidlet som standardbehandling," siger formand for Medicinrådet Jørgen Schøler Kristensen, lægefaglig direktør på Aarhus Universitetshospital, i en pressemeddelelse. Han deler formandskabet med Steen Werner Hansen, der er vicedirektør ved Herlev og Gentofte Hospital.
Jørgen Schøler Kristensen tilføjer, at PTC Therapeutics, der er lægemiddelfirmaet bag midlet, er velkommen til at sende en ny ansøgning, hvis nye studier kan påvise en effekt af lægemidlet.
Virksomheden havde egentlig trukket sin ansøgning tilbage kort før rådsmødet i oktober, hvor Translarna var på dagsordenen. Men Medicinrådet besluttede alligevel af egen drift at gennemføre sin vurdering og udarbejde sin anbefaling.
"Al vores arbejde var gjort, og vi var klar til at give vores anbefaling til regionerne – en anbefaling, som lægerne kan støtte sig op ad i behandlingen af patienterne. Derfor gennemførte vi anbefalingen på eget initiativ, selvom firmaet trak deres ansøgning," siger Steen Werner Hansen.
De øvrige anbefalinger fra Medicinrådet er:
Nyt middel til patienter med plaque psoriasis
Medicinrådet har besluttet at anbefale Cimzia (med indholdsstoffet certolizumab pegol) som mulig standardbehandling til moderat til svær plaque psoriasis hos voksne, som er kandidater til 2. generations immunmodulerende behandling. Certolizumab pegol anbefales også som mulig standardbehandling til gravide og ammende kvinder med behov for behandling. Medicinrådet anbefaler, at regionerne vælger det lægemiddel, der er forbundet med de laveste omkostninger til alle populationer.
Såkaldt 2. generations immunmodulerende behandling tilbydes patienter, der ikke kan behandles tilfredsstillende med andre behandlinger, herunder cremer, lys og tabletter. 2. generations immunmodulerende lægemidler er antistoffer, der via blokering af forskellige signalveje virker dæmpende på immunsystemet.
Der forventes ca. 100 nye patienter forventes pr. år, og ca. 100 patienter pr. år forventes at skifte til et andet lægemiddel pga. manglende behandlingseffekt.
Budgetkonsekvenserne er begrænsede, fordi en anbefaling af certolizumab pegol til alle tre populationer kun medfører ca. 5 ekstra patienter i 3 mdr. længere behandling.
Nyt middel til patienter med psoreasisgigt
Medicinrådet har besluttet at anbefale Taltz (med indholdsstoffet ixekizumab) som mulig standardbehandling af psoriasisgigt til patienter med og uden samtidig moderat til svær plaque psoriasis. Psoriasisgigt er en kronisk inflammatorisk ledsygdom, der ofte optræder sammen med den kroniske hudsygdom psoriasis.
Patienterne skal dog have haft utilstrækkelig respons på eller ikke tåle et eller flere sygdomsmodificerende antireumatiske lægemidler, før de kan få Taltz.
Medicinrådet vurderer, at ixekizumab kan indgå i behandlingsvejledningen som mulig førstelinjebehandling uanset om patienterne samtidig har moderat til svær plaque psoriasis eller ej.
Medicinrådet vurderer ganske vist, at Taltz mod psoriasisgigt ingen klinisk merværdi giver til nogen af de vurderede patientgrupper sammenlignet med adalimumab eller secukinumab, men finder, at der er et rimeligt forhold mellem den kliniske merværdi, som Taltz tilbyder, og omkostningerne sammenlignet med secukinumab. Taltz er lidt billigere.
Nej til middel mod perianale fistler
Alofisel anbefales ikke som mulig standardbehandling til komplekse perianale fistler til visse patienter med Crohns sygdom.
Chrohns sygdom er en inflammatorisk tarmsygdom, der er karakteriseret ved en kronisk betændelsestilstand i mave-tarm-kanalen, og der kan komme komplekse perianale fistler, som er abnorme forbindelse fra endetarm til huden omkring endetarmsåbningen.
Målet med behandlingen af komplekse perianale fistler er, at fistelgangen heler, eller at fistelen ikke udsender så meget sekret. Behandlingen består af medicinsk behandling (antibiotika, immunsuppressiva og/eller biologisk behandling) og kirurgi (drænage, setontråd og/eller andre kirurgiske metoder).
Medicinrådet mener, at Alofisel i kombination med kirurgisk indgreb er for dyrt i forhold til, at Medicinrådet finder, at der ikke er klinisk merværdi eller ikkedokumenterbar klinisk merværdi.
Modermærkekræft
Tafinlar anbefales ikke i kombination med Mikinist som mulig standardbehandling til patienter med komplet reseceret modermærkekræft stadium III med BRAF V600-mutation. Medicinrådet vurderer dog, at dabrafenib i kombination med trametinib kan overvejes til patienter med relative kontraindikationer til immunterapi.
