Skotland vil tilbyde Spinraza til alle med SMA

Den skotske pendant til Medicinrådet, The Scottish Medicines Consortium, har besluttet at give det ekstremt dyre lægemiddel Spinraza "Ultra Orphan Drug designation", som vil bane vejen for, at lægemidlet i mindst tre år kan gives til alle med den aggressive muskelsvindsygdom SMA.

Siden maj 2018 har patienter med SMA af type 1 få injektioner med den ekstremt dyre medicin, men den nye beslutning baner vejen for, at alle patienter med SMA kan få medicinen fra 1. april i år - også patienter med SMA af type 2 og 3.

Det skriver organisationerne Muscular Dystrophy UK, Spinal Muscular Atrophy UK og avisen The Scottsman.

The Scottish Medicines Consortium vedtog i oktober 2018 en ny godkendelsesproces, som tillader større fleksibilitet overfor lægemidler til alvorlige, sjældne sygdomme, som der ikke er anden behandling for, og Spinraza er et af de første lægemidler, som kommer indenfor denne godkendelsesproces.

Ifølge den nye godkendelsesproces skal sygdommen være så sjælden, at den omfatter færre end 1 ud af 50.000 personer, være "kronisk og svært invaliderende" og kræve "højt specialiseret behandling."

Ordningen betyder, at lægemidlet frigives i tre år, aå man i den periode kan indsamle erfaringer og data, som kan danne grundlag for en beslutning om, hvor vidt medicinen skal gives rutinemæssigt til alle med den pågældende sygdom - i dette tilfælde SMA.

The Scottish Medicines Consortiums beslutning er i tråd med, at den skotske regering i 2016 henstillede til større grad af fleksibilitet overfor vurdering af medicin til meget sjældne sygdomme, skriver Biogen.