Genterapi til millioner af kroner godkendt af britisk prioriteringsinstitut

Det britiske prioriteringsinstitut NICE anbefaler nu brug af det ekstremt dyre lægemiddel Luxturna.

Det skriver NICE på sin hjemmeside. 

Lægemidlet er en genterapi, og det vil sige, at det kun gives én gang, hvorefter effekten formentlig er livslang.

I USA, hvor Luxturna (med indholdsstoffet voretigene neparvovec) allerede er godkendt til behandling af patienter med den arvelige nethindelidelse Lebers Kongenital Amaurose (LCA), er listeprisen 850.000 dollar svarende til 5,6 mio. danske kr. Listepriser er hverken i USA eller Danmark dog det samme som den pris, produktet ender med at have, og traditionelt set er danske priser lavere end amerikanske.

Luxturna repræsenterer et nyt og lovende behandlingsprincip til en gruppe øjenpatienter, som i dag ingen behandlingsmuligheder har, og LCA forårsager som regel blindhed i en tidlig alder, mens patienterne er børn.

Luxturna blev sidste år i november godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder EMA på baggrund af data fra et fase III-studie. Studiet viste, at børn i behandling med Luxturna oplevede markante forbedringer af deres natte- og orienteringssyn.

Det skønnes, at 86 englændere med NICE´s godkendelse vil kunne komme i betragtning til at få lægemidlet.

Medicinrådet i Danmark vurderer aktuelt Luxturna. Medicinrådet konkluderede i sin førstebehandling af Luxturna, at genterapien "giver en vigtig klinisk merværdi sammenlignet med observation. Evidensens kvalitet er meget lav." 

Professor i kirurgisk oftalmologi, Morten la Cour, der er klinikchef på Rigshospitalets øjenafdeling i Glostrup, har tidligere sagt til Sundhedspolitisk Tidsskrift, at det uden tvivl ville være fascinerende at få lov til at behandle patienter med Luxturna.

"Men hvis det betyder, at jeg som klinikchef skal kannibalisere på behandlingen af andre øjenpatienter, ønsker jeg ikke at tage Luxturna i brug. Øjenafdelingerne er blevet beskåret så meget de senere år, at alt, hvad vi foretager os, er evidensbaseret eller lovpligtigt grundet patientrettigheder. Det er vanskeligt at finde plads til nye, dyre behandlinger i et så stramt budget, og det er afgørende, at vi foretager de rigtige prioriteringer," sagde han til Sundhedspolitisk Tidsskrift 20. august.