Ja til ny behandling af rygsøjlegigt
Medicinrådet anbefaler Taltz (ixekizumab) til behandling af biologisk behandlingsnaive (som ikke har modtaget behandling før) patienter med ankyloserende spondylitis (AS) og non radiografisk aksial spondylartrit (nr-axSpA), som er to former for rygsøjlegigt.
Medicinrådet finder det sandsynligt, at effekten og bivirkningerne af ixekizumab er sammenlignelig med adalimumab. Det er det lægemiddel, patienterne bliver behandlet med i dag. Medicinrådet har altså vurderet, at ixekizumab og adalimumab foreløbigt kan betragtes som ligestillede, og anbefaler regionerne at benytte det lægemiddel, der er forbundet med de laveste omkostninger.
Læs anbefalingen her
Ja til genterapi til spinal muskelatrofi
Medicinrådet anbefaler Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til spædbørn med spinal muskelatrofi, fordi Medicinrådet vurderer, at behandlingen samlet set er lige så god som Spimnraza, som er den behandling, patienterne får i dag.
Zolgensma er en genterapi og gives kun en eneste gang, mens Spinraza gives vedvarende hver 4. måned. Det betyder, at omkostningerne per patient til de to behandlinger udlignes efter en årrække. Med de nuværende forudsætninger er denne periode mellem 8 og 15 år, men der er en betydelig usikkerhed.
Anbefalingen omfatter spædbørn med SMA type 1, der får behandlingen, inden de bliver seks måneder, og ikke er i permanent ventilationsbehandling (respirator) i mere end 16 timer/døgn. Anbefalingen omfatter også spædbørn, der er født med sygdommen, men endnu ikke har haft symptomer.
Børn ældre end seks måneder er oftest allerede velbehandlet med nusinersen. Skift til Zolgensma kan overvejes i særlige tilfælde, f.eks. hvis barnet har bivirkninger eller komplikationer forbundet med administrationen af Spinraza, og forudsat at barnet vejer under 13,5 kg, ikke er udtalt muskelsvækket og kan trække vejret selv.
Medicinrådet anbefaler ikke, at man kombinerer Spinraza og Zolgensma (dvs. tillægger Spinraza efter Zolgensma eller fortsætter med Spinraza efter Zolgensma).
Datagrundlaget for Zolgensma er sparsomt. Der er stor usikkerhed om langtidseffekten, og Medicinrådet er fortsat bekymret for alvorlige bivirkninger. Derfor beder Medicinrådet ansøger om at fremsende data fra de igangværende opfølgningsstudier senest om to år. Medicinrådet anmoder herudover de behandlende læger om at opsamle information om de danske patienter, der starter behandling med Zolgensma.
Læs anbefalingen her og læs Sundhedspolitisk Tidsskrifts artikel om sagen her.
Ja til ny behandling af højrisiko ikke-metastaserende kastrationsresistent prostatakræft
Medicinrådet anbefaler Xtandi (enzalutamid) i kombination med androgen deprivationsterapi (ADT) mod højrisiko ikke-metastaserende kastrationsresistent prostatakræft.
Dermed følger enzalumatid efter darolutamid og apalutamid, som fik anbefalinger tidligere på året til samme patientgruppe.
Og det indgår også i Medicinrådets begrundelse for anbefaling.
”Medicinrådet har i anbefalingen også lagt vægt på, at effekt, bivirkninger og pris er sammenlignelige med apalutamid og darolutamid, som Medicinrådet i hhv. januar og marts 2021 anbefalede til samme patientgruppe.”
Hovedbegrundelsen for anbefalingen er dog, at ”behandlingen betyder, at patienterne lever længere end med behandling med ADT alene, og bivirkningerne er acceptable.”
Samtidig vurderer Medicinrådet, at sundhedsvæsenets omkostninger til enzalutamid vil være rimelige i forhold til lægemidlets effekt.
Anbefalingen baserer sig især på data fra studiet PROSPER, der blev fremlagt på sidste års ASCO. I den forbindelse udtalte den danske medforfatter til Onkologisk Tidsskrift:
”Når prostatakræftpatienter, som får kastrationsbehandling, bliver resistente, men ikke har metastaser, er der lige nu ikke noget tilbud. De må derfor vente til, de får metastaser, før vi kan behandle dem med fx enzalutamid. Derfor er det interessant, at vi nu faktisk kan vise, at hvis vi starter med behandlingen tidligere, når der er hurtigt stigende PSA-tal, men før patienterne har metastaser, så øger det overlevelsen betydeligt,” siger Bettina Nørby, ledende overlæge i urinvejskirurgi ved Vejle Sygehus. Hun er medforfatter på PROSPER-studiet, som blev fremlagt på den virtuelle ASCO-kongres 2020.
Forskerne bag abstraktet konkluderede også i 2020, at behandling med enzalutamid plus ADT, før der er detekterbare metastaser, forbedrer generel overlevelse hos denne patientgruppe, og at der er basis for, at det bliver ny standardbehandling.
”Det er utrygt for mange patienter at gå og vente på, at sygdommen forværres, så de kan få hjælp. Af samme grund var det her et studie, hvor folk har været meget interesseret i at være med, fordi det gav os en mulighed for at tilbyde patienter behandling, som ellers ikke havde noget tilbud,” siger Bettina Nørby.
Resultaterne fra PROSPER viste, at behandling med enzalutamid plus anti-androgen terapi (ADT) reducerer risiko for død med 27 procent sammenlignet med placebo – trods cross-over fra kontrolgruppen.
Median overlevelsestid var 56 måneder i placebo og 67 måneder i enzalutamid-gruppen.
Behandlingen forlænger altså gennemsnitligt overlevelse i knap et år.
Læs anbefalingen her
Medicinrådet anbefaler ikke filgotinib til patienter med moderat til svær kronisk leddegigt, fordi lægemidlet potentielt udsætter patienterne for øget risiko for bivirkninger sammenlignet med nuværende standardbehandling og andre lægemidler med samme virkningsmekanisme. Samtidig har filgotinib ikke bedre effekt end den behandling, patienterne får i dag.
På grund af bivirkningsprofilen kan Medicinrådet ikke anbefale filgotinib som mulig standardbehandling uanset pris.
Læs anbefalingen her
Medicinrådet anbefaler ikke pegvaliase til patienter fra 16 år med fenylketonuri, som er en defekt i stofskiftet. Personen mangler et leverenzym involveret i omdannelsen af aminosyren fenylalanin til tyrosin. Fenylalanin indgår i alle kostens proteiner, og ved manglende omdannelse ophobes fenylalanin i blod og væv. Forhøjet fenylalaninkoncentration i blodbanen kan have skadelig effekt på hjernen. Behandlingen indbefatter en meget restriktiv diæt med det formål at holde fenylalaninkoncentrationen i blodet og hjernen nede.
Ansøger antager, at 146 patienter vil være kandidater til behandling med pegvaliase, og at der årligt vil være ca. fire nye patienter med moderat eller klassisk fenylketonuri over 16 år.
Medicinrådet anbefaler ikke pegvaliase, fordi:
- data ikke er gode nok til, at Medicinrådet kan udtale sig sikkert om lægemidlet. Pegvaliase ser ud til at være en bedre behandling end den behandling, man anvender i dag, men der er også væsentlige bivirkninger. Medicinrådet finder, at prisen er for høj set i forhold til usikkerheden om den dokumenterede effekt.
Læs anbefalingen her
Der ud over har Medicinrådet behandlet et klinisk sammenligningsgrundlag af lægemidler til behandling af højrisiko ikke-metastaserende kastrationsresistent prostatakræft. Læs det kliniske sammenligningsgrundlag under Apalutamid, Darolutamid og Enzalutamid
Medicinrådet lavede også en omkostningsanalyse vedrørende ligestillede biologiske og målrettede syntetiske lægemidler til behandling af colitis ulcerosa og Crohns sygdom. Læs mere her
