Medicinrådet vil ikke give flere børn med SMA ny, mere skånsom behandling
Patienter i behandling for den meget alvorlige muskelsvindsygdom SMA får mulighed for at skifte behandling, og regionernes indkøbsorganisation Amgros får en bedre position i prisforhandlinger med producenterne. Men gruppen af SMA-patienter, der bliver tilbudt behandling, bliver ikke udvidet, hvis Medicinrådet ender med en anbefaling af den nye SMA-behandling Evrysdi.
Medicinrådet vurderede onsdag den kliniske merværdi af den orale behandling til spinal muskelatrofi (SMA) Evrysdi (risdiplam), og vurderingen lægger op til en anbefaling, hvor behandlingen sidestilles med det allerede godkendte lægemiddel Spinraza (nusinersen).
Medicinrådet vurderer, at Evrysdi er en lige så god behandling som Spinraza, og at indikationen vil være den samme, og alt efter, hvordan prisforhandlingerne forløber, kan det munde ud i en anbefaling, hvor de patienter, der allerede er i behandling med Spinraza for SMA, vil få et alternativ til deres nuværende behandling. Men det vil ikke betyde, at flere patienter med den invaliderende sygdom vil få mulighed for at komme i behandling.
Ligesom ved Spinraza har Medicinrådet ikke vurderet, at der er datagrundlag for at tilbyde Evrysdi til SMA-patienter fra seks år og op, og ligeledes har man ikke fundet dokumenteret merværdi sammenlignet med Spinraza hos patienter med SMA type 2. Hos patienter med SMA type 1 har Medicinrådet ikke set sig i stand til at kategorisere værdien af Evrysdi sammenlignet med Spinraza, fordi datagrundlaget er sparsomt. En samlet vurdering er dog, at de to behandlinger er lige gode, og rådet bemærker desuden, at der ikke er dokumentation for at opnå bedre effekt ved at kombinere de to behandlinger.
For børn, der i dag får Spinraza ved en indsprøjtning i rygmarven, vil et tilbud om en oral behandling måske være en forbedring, men hos Muskelsvindfonden er der skuffelse over, at der ikke vil blive tilbudt behandling til flere af de omkring 150 danskere med SMA. Formand Simon Toftgaard Jespersen undrer sig over den fortsatte enegang i Danmark.
“Det er frustrerende, at man fortsat vurderer data så forskelligt i Danmark og vores nabolande. Vi er stadig ved at undersøge, hvad der er sket, men vi er selvfølgelig kede af, at man kun vil anbefale lægemidlet til den gruppe patienter, der allerede tilbydes behandling, og ikke ser en bedre effekt hos de 6- til 25-årige. Endnu engang anerkender man ikke de samme data og den effekt, som landene omkring os gør. Vi kan ikke forstå, hvad Medicinrådet ikke ser, som de andre lande ser,” siger han.
I Sverige er Spiraza anbefalet til alle SMA-patienter op til 18 år. I Tyskland er behandlingen givet fri til alle SMA-patienter, og i England overvejer man det samme, og Simon Toftgaard Jespersen fortæller, at familier, som er berørt af SMA, har været i alle former for overvejelser om, hvordan de kunne komme i behandling i et af de lande, siden behandlingen blev tilgængelig. For de fleste har det at forlade Danmark dog været for stor en pris at betale, fortæller han.
“Derfor føles det også så voldsomt, at man lige på dette område går markant enegang, og man sidder tilbage med en form for håbløshed, hvis man er uden for indikationen. Der kommer jo ikke flere patienter, som ikke bliver tilbudt behandlingen fra start, så der ender med at blive tale om en lost generation, hvor sygdommen dag for dag forværres, mens vurderinger og forhandlinger pågår uden at gøre en forskel',” siger Simon Toftgaard Jespersen.
Medicinrådet forventer, at behandle sagen på rådsmødet den 29. september 2021.