Otte nye anbefalinger fra Medicinrådet - 6 gange ja og 2 gange nej
På Medicinrådets møde i onsdags blev der taget stilling til otte nye anbefalinger om ny medicin. Og det blev til seks gange ja og to gange nej.
Nej til banebrydende behandling til udsat patientgruppe
Biologisk behandling til kronisk bihulebetændelse (kronisk rhinosinuitis) med næsepolypper er blevet afvist af Medicinrådet med henvisning til omkostningerne.
Professor Celeste Porsbjerg, ph.d. og overlæge med speciale i astma på Bispebjerg og Frederiksberg Hospital, har tidligere i Sundhedspolitisk Tidsskrift sagt, at "vi er vej ind i en ny behandlingsæra. De biologiske behandlinger til astma og næsepolypper har få bivirkninger, men er selvfølgelig dyre, og de skal bruges, hvor det er nødvendigt". Og professor Christian von Buchwald, overlæge ved Afdeling for Øre-Næse-Halskirurgi og Audiologi på Rigshospitalet, har kaldt behandlingen for en ’gamechanger.
”Ved de svære tilfælde af næsepolypper koster det ikke blot livskvalitet, men også mange sygedage årligt – typisk 8-14 dage. Behandlingen er dermed en gamechanger – det er en ny og original behandling med meget lovende resultater,” sagde von Buchwald i januar.
Men Medicinrådet afviste altså behandlingen dupilumab (Dupixent) på sit møde onsdag - med henvisning til prisen. For midlet virker, er der enighed om.
Behandlingen koster omkring 10.000 om måneden pr. patient. Specialisterne har argumenteret for, at sygdommen kan være invaliderende, og at behandlingen faktisk hjælper en patientgruppe med at komme ud på arbejdsmarkedet, hvorfor omkostningerne kan anses som en investering. Ligesom behandlingen forbedrer livskvaliteten voldsomt og i øvrigt forventes at blive billigere med tiden pga. potentielle stordriftsfordele.
Læs Medicinrådets anbefaling her
Læs artiklen mere om afgørelsen i artiklen herunder
Biologisk behandling til kronisk bihulebetændelse (kronisk rhinosinuitis) med næsepolypper er blev
Patienter med lungehindekræft kan for første gang få immunterapi - men det er kun for mindretallet
Opdivo (nivolumab) i kombination med Yervoy (ipilimumab) anbefales nu af Medicinrådet som førstelinjebehandling af ikke-opererbar lungehindekræft, som typisk asbestarbejdere og deres familier rammes af. Men kun en mindre gruppe af patienterne får lov til at få det.
Det er første gang, immunterapi anbefales mod lungehindekræft, og det er en glædelig nyhed, mener Jens Benn Sørensen, overlæge på Rigshospitalets onkologiske afdeling.
”Det er et stort fremskridt, og vi er glade for at få en ny behandlingsmulighed til en gruppe af patienter, som har ret dårlig effekt af kemoterapi. Det er til stor gavn for de patienter,” siger han.
Medicinrådets afgørelse er dog ikke udelukkende godt nyt, mener overlægen. Rådet anbefaler nemlig kun behandlingen til patienter med såkaldt ikke-epiteloid histologi. Anbefalingen gælder dermed ikke patienter med epiteloid histologi, som udgør cirka 60 procent af patienterne.
”Jeg er ked af, at behandlingen ikke anbefales til de epiteloide patienter, for de kan også have stor gavn af behandlingen. Jeg ville gerne have haft mulighed for at kunne tilbyde behandlingen til alle patienter,” siger Jens Benn Sørensen.
Det er dokumenteret, at behandlingen forlænger patienternes levetid væsentligt, og at en højere andel af patienterne lever mere end tre år sammenlignet med nuværende standardbehandling.
Behandlingen er betydeligt dyrere end platinbaseret kemoterapi. Medicinrådet vurderer dog samlet set, at omkostningerne er rimelige i forhold til effekten.
Læs Medicinrådets anbefaling her
Læs artiklen mere om afgørelsen i artiklen herunder
Opdivo (nivolumab) i kombination med Yervoy (ipilimumab) anbefales nu af Medicinrådet som førsteli
Ja til ny behandling af HER2-positiv metastatisk brystkræft i tredje linje
Medicinrådet anbefaler Tukysa (tucatinib) i kombination med trastuzumab og capecitabin som tredjelinje-behandling af voksne med HER2-positiv lokalt fremskreden inoperabel eller metastatisk brystkræft, der tidligere har modtaget to HER2-rettede behandlinger og fortsat har forværring af sygdommen.
Anbefalingen er baseret på fase III-studiet HER2CLIMB.
”Medicinrådets anbefaling er gode nyheder for patienterne og os som klinikere. Hidtil har vi haft få behandlingsmuligheder, og prognosen for denne gruppe af patienter har desværre været meget dårlig. Data fra det afgørende HER2CLIMB-studie viser, at tucatinib forbedrer den mediane overlevelse blandt de patienter, der tidligere er blevet behandlet for metastatisk HER2-positiv brystkræft. Det samme gør sig gældende for gruppen af HER2-positiv-patienter med hjernemetastaser,” siger Michael Andersson i en pressetekst fra lægemiddelselskabet. Han er overlæge på Onkologisk Afdeling, Rigshospitalet, og investigator for HER2CLIMB-studiet i Danmark.
Det er dog kun patienter med høj performance status (PS), der skal tilbydes behandlingen, pointerer rådet i deres anbefaling.
Ifølge Medicinrådet forventes det, at omkring 70 danske patienter årligt vil kunne få gavn af lægemidlet.
I HER2CLIMB studiet reducerede tucatinib i kombination med trastuzumab og capecitabin risikoen for død med en tredjedel (34 procent), og sygdomsprogression eller død blev reduceret med 46 procent sammenlignet med trastuzumab og capecitabin alene.
Den samlede overlevelse blev forlænget med 4,5 måneder sammenlignet med kontrolgruppen.2 Hos patienter med hjernemetastaser reducerede kombinationsarmen med tucatinib sygdomsprogression og risiko for død med mere end halvdelen (52 procent), og forlængede den mediane samlede overlevelse med seks måneder.
Medicinrådet er dog ikke helt overbevist af resultaterne fra HER2-CLIMB.
”Der er usikkerhed forbundet med effekten af tucatinib, fordi studiet har kort opfølgningstid, og patienterne i studiet generelt set har en bedre almentilstand end danske patienter,” skriver Medicinrådet og fremhæver, at data på livskvalitet er sparsomt.
Derudover er behandlingen væsentlig dyrere end den nuværende standardbehandling, skriver rådet.
Af den grund sætter Medicinrådet et forbehold, der lyder, at rådet ønsker en opgørelse af, hvordan det går i dansk praksis efter to år, hvorefter Medicinrådet vil revurdere behandlingen. Rådet vil kende til patientkarakteristika, behandlingslængde, tid til progression og overlevelse fra dansk praksis.
Læs Medicinrådets anbefaling her
Ja til middel mod hudkræft som mulig 2. linjebehandling i Danmark
Medicinrådet anbefaler Libtayo (cemiplimab) som mulig andenlinjebehandling mod fremskreden eller metastatisk hudkræft (basalcellekarcinom).
Det er en sygdom, der er kendetegnet ved generende sår, som typisk er lokaliseret i hoved- og halsregionen, skriver rådet.
”Medicinrådet finder det sandsynligt, at behandling med cemiplimab er en bedre behandling end understøttende behandling, fordi cemiplimab ser ud til at reducere eller forhindre yderligere forværring af sygdommen hos størstedelen af patienterne,” skriver Medicinrådet i deres anbefaling.
På den baggrund vurderer Medicinrådet, at omkostningerne til behandlingen er rimelige i forhold til den forventede effekt.
I vurderingen lægger Medicinrådet vægt på, at der på trods af et spinkelt datagrundlag er observeret, at 29 procent af patienterne opnåede respons ved behandlingen, og at yderligere 46 procent fik stabil sygdom.
Det er ellers normalt en gruppe patienter, hvor stort set alle oplever sygdomsforværring efter behandling med en hedgehog-hæmmer.
Behandlingen er altså et nyt håb til denne patientgruppe, selv om evidensen bag behandlingen er noget usikker.
”Datagrundlaget er ikke tilstrækkeligt til at kategorisere den samlede værdi af cemiplimab sammenlignet med ingen behandling (understøttende behandling),” skriver rådet og fortsætter:
”Medicinrådet finder det dog sandsynligt, at cemiplimab kan være et bedre behandlingsalternativ end understøttende behandling.”
Bivirkningsprofilen er velkendt for anti-PD1-behandling.
Læs Medicinrådets anbefaling her
Medicinrådet anbefaler nu også Retsevmo mod ikke-småcellet lungekræft
Medicinrådet har revurderet anbefalingen fra efteråret 2021 grundet nye kliniske data og nyt pristilbud. Retsevmo (selpercatinib) anbefales nu til patienter med RET-fusion-positiv lungekræft, som har oplevet sygdomsforværring efter tidligere behandling med platinbaseret kemoterapi.
Medicinrådet konkluderer, at datagrundlaget ikke er tilstrækkeligt til at vurdere, om selpercatinib er mere effektivt end platinbaseret kemoterapi til behandling af RET-forandret ikke-småcellet lungekræft.
”Medicinrådet vurderer dog, at nye data med længere opfølgningstid tyder på, at selpercatinib medfører længere overlevelse og progressionsfri overlevelse end docetaxel og derved kan være et mere effektivt behandlingsalternativ til patienter, der ikke kan behandles med checkpoint inhibitorimmunterapi eller platinbaseret kemoterapi.”
Efter Medicinrådets vurdering fra september 2021, hvor man valgte ikke at anbefale selpercatinib mod ikke-småcellet lungekræft, har Amgros og leverandøren Eli Lilly genforhandlet en ny pris. I forhandlingsnotatet vurderer Amgros, at det på nuværende tidspunkt er svært at få en bedre pris på grund af den lille patientpopulation.
Den nye anbefaling omfatter kun patienter, som er i god almen tilstand (performancestatus 0-1), fordi effekten af selpercatinib kun er undersøgt hos disse patienter.
Efter revurderingen fastholder Medicinrådet anbefalingen af selpertacinib til patienter med RET-muteret medullær kræft i skjoldbruskkirtlen, ligesom det var tilfældet i den oprindelige anbefaling.
Rådet anbefaler dog ikke selpertacinib til RET-fusion-positiv jod-refraktær kræft i skjoldbruskkirtlen med den begrundelse, at datagrundlaget er så usikkert, at Medicinrådet ikke kan vurdere, om lægemidlet er effektivt til patientgruppen. Om værdien af selpertacinib til denne patientgruppe skriver Fagudvalget:
”Fagudvalget er bevidste om, at datagrundlaget er meget usikkert, men finder alligevel, at den objektive responsrate ved selpercatinib er høj, og bemærker, at behandling med selpercatinib medførte, at enkelte patienter fik komplet respons (2 ud af 22 patienter), hvilket ikke er observeret med andre behandlinger i lignende patientgrupper. Derudover finder fagudvalget, at selpercatinib har en fordelagtig bivirkningsprofil ift. sorafenib og vandetanib.”
Selpercatinib er undersøgt i ét klinisk studie, LIBRETTO-001, som er et igangværende ikke-kontrolleret, fase I/II-studie, der undersøger effekten og sikkerheden af selpercatinib i patienter med RET-forandret kræft i skjoldbruskkirtlen, RET-forandret medullær kræft i skjoldbruskkirtlen eller RET-forandret NSCLC. Studiets primære effektmål var objektivt radiologisk respons rate (ORR) ud fra RECIST-kriterierne.
Læs Medicinrådets anbefaling her
Ja til tillægsbehandling til patienter med alvorlig epilepsiform
Medicinrådet har sit møde onsdag besluttet at anbefale fenfluramin som tillægsbehandling til patienter med Dravet syndrom, der får standardbehandling med clobazam og/eller valproat, og som enten behandles eller tidligere har været i behandling med stiripentol.
Fenfluramin er et serotoninfrigivende stof, som virker ved at stimulere serotoninreceptorer i hjernen. Det vurderes, at mekanismen bidrager til, at fenfluramin nedsætter hyppigheden af anfald. Den præcise virkningsmekanisme for fenfluramin ved Dravet syndrom kendes dog ikke. Behandlingen med fenfluramin skal igangsættes, mens patienten er i alderen 2 til 18 år. Fagudvalget vurderer, at der i Danmark er ca. 50 børn og unge med Dravet Syndrom.
Dravet syndrom er en sjælden, alvorlig epilepsiform, der typisk debuterer inden for det første leveår. Fenfluramin er indiceret til behandling af krampeanfald forbundet med Dravet syndrom som tillægsterapi til andre antiepileptiske lægemidler hos patienter i alderen to år og op, men Medicinrådet anbefaler ikke opstart af fenfluramin til voksne patienter (> 18 år), fordi den kliniske effekt og bivirkningerne ved brug af fenfluramin ikke er undersøgt hos denne patientgruppe.
Medicinrådet vurderer, at fenfluramin hos børn og unge reducerer antallet af anfald betydeligt. Samtidig får patienterne ikke flere bivirkninger, sammenlignet med den behandling, man bruger i dag.
Omkostningerne til behandling med fenfluramin er rimelige, når den kliniske effekt tages i betragtning.
Læs Medicinrådets anbefaling her
Læs mere på Neurologisk Tidsskrift om anbefalingen
Nej til middel mod sjælden neurologisk sygdom
Ganske vist vurderer rådet, at satralizumab mindsker antallet af attakker i forhold til ingen behandling, men at risikoen for betydelige bivirkninger især i form af infektioner også er større. Medicinrådet vurderer samlet set, at satralizumab kan være bedre for patienterne end ingen behandling, men patienter med NMOSD bliver i dag i klinisk praksis behandlet med forskellige lægemidler, der påvirker immunsystemet. Andre immunsupprimerende lægemidler formodes at have en effekt på at forhindre eller forsinke attakker hos patienter med NMOSD, men de kan også medføre bivirkninger. Medicinrådet kan på det foreliggende datagrundlag ikke fastslå, om satralizumab samlet set er bedre eller dårligere end disse lægemidler.
Satralizumab er væsentligt dyrere end de lægemidler, man bruger i dag. Medicinrådet har vurderet, at det vil koste ca. 4,6 mio. kroner mere at behandle én patient med satralizumab end med den behandling, man bruger i dag. Medicinrådet har også vurderet, at regionerne vil skulle bruge otte mio. kroner mere i det femte år efter en evt. anbefaling. De beløb er baseret på de officielle listepriser for lægemidlerne. Rådets beslutning er truffet på baggrund af priser på lægemidlerne, som Amgros har forhandlet med lægemiddelfirmaerne, og som derfor er lavere, men Medicinrådet vurderer, at omkostningerne forbundet med behandlingen er for høje set i lyset af usikkerheden om forholdet mellem effekt og bivirkninger.
Medicinrådet har fra en dansk ekspert i NMOSD fået oplyst, at 39 patienter med NMOSD og AQP4-antistoffer blev registreret i Danmark i perioden 2007- 2014. Der foreligger ikke danske data efter 2014. På den baggrund antager fagudvalget, at antallet af patienter, der er kandidater til behandling med satralizumab, sandsynligvis ligger under 50 patienter, og at fem nye patienter årligt vil være kandidater til behandlingen. Dette estimat er forbundet med stor usikkerhed.
Læs Medicinrådets anbefaling her her
Læs mere på Neurologisk Tidsskrift om anbefalingen
Ja til forebyggende behandling af arveligt angioødem
Medicinrådet anbefaler berotralstat som mulig forebyggende behandling af patienter med arveligt angioødem.
Arveligt angioødem giver uforudsigelige og alvorlige anfald af hævelser i hud og slimhinde, som kan reduceres ved forebyggende behandling med berotralstat. Berotralstat er dog ikke lige så effektivt til at nedbringe antallet af anfald som de nuværende forebyggende behandlinger, men kan være et alternativ til nogle patienter, fordi berotralstat har en anden virkningsmekanisme og gives som tabletter. De andre forebyggende behandlinger skal injiceres subkutant (i underhuden).
Berotralstat er billigere end de nuværende forebyggende behandlinger, medmindre det er muligt at dosisreducere lanadelumab (300 mg), så det administreres hver 4. uge i stedet for hver 2. uge.
Medicinrådet vurderer derfor samlet set, at omkostningerne er rimelige i forhold til effekten, og at det er en fordel for patienterne at have en alternativ behandlingsform tilgængelig.
Anbefalingen gælder patienter med væsentlig nedsat livskvalitet, der som udgangspunkt har minimum fire anfald om måneden.
Læs Medicinrådets anbefaling her
Medicinrådet kom også med en lægemiddelrekommandation inkl. behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til førstelinjebehandling af uhelbredelig ikke-småcellet lungekræft.