Her er Medicinrådets nye anbefalinger om ny medicin
I Medicinrådet er der i denne uge vedtaget seks nye medicin-anbefalinger og en lægemiddelrekommandation. Det blev også besluttet at udsætte behandlingen af et midel mod spredt triple-negativ brystkræft.
Nu kan visse danske leukæmipatienter få ny medicin
Medicinrådet anbefaler nu Venclyxto (venetoclax) i kombination med subkutant azacitidin i første linje til patienter med akut myeloid leukæmi (AML), som ikke er egnede til intensiv kemoterapi. Danske hæmatologer har afventet afgørelsen med spænding.
Medicinrådet vurderer, at kombinationsbehandlingen kan forlænge tiden til sygdomsforværring og død sammenlignet med den nuværende standardbehandling med azacitidin alene. Venetoclax plus azacitidin blev godkendt af det europæiske lægemiddel agentur EMA sidste år, og behandlingen er aktuelt i anvendelse i mere end 20 lande. De danske hæmatologer har ventet rådets afgørelse med spænding og stor forventning. Hans Beier Ommen, overlæge på klinik for Blodsygdomme ved Aarhus Universitetshospital udtalte for nylig følgende til Sundhedspolitisk Tidsskrifts søstermedie Hæmatologisk Tidsskrift:
”En godkendelse vil være et vigtigt skridt i den rigtige retning. Behandlingen er ikke bivirkningsfri, men der er en betydelig andel af de ældre patienter mellem 70 og 80 år, der er kandidater til venetoclax plus azacitidin. Det ville betyde, at fik en god behandlingsmulighed til nogle patienter, som vi i dag ikke kan tilbyde kemoterapi – og som vi derfor ofte ikke har et behandlingstilbud til.”
Medicinrådet havde oprindeligt anbefalingen på dagsordenen på sidste rådsmøde, men afgørelsen blev udskudt, da der blev indført midlertidigt clock-stop i sagen. Begrundelsen lød, at rådet havde to afklarende spørgsmål til fagudvalgets arbejde, inden det kunne tage endeligt stilling til den nye behandling. Spørgsmålene relaterede sig begge til kombinationsbehandlingens bivirkningsprofil.
Det skriver Medicinrådet i en opdatering.
Den nye forventede dato for Medicinrådets anbefaling er nu 23. november 2022.
Dermed kommer sagsbehandlingen til at overskride Danske Regioners målsætning om en maksimal procestid på 16 uger fra den dag sekretariatet modtager en fyldestgørende ansøgning. I dette tilfælde var det 10. juni 2022.
Resultater fra studiet TROPiCS-02, præsenteret på ESMO 2022, viste, at sacituzumab govitecan forlænger den samlede overlevelse (OS) og livskvalitet hos patienter med metastatisk endokrinresistent HR+/HER2-negativ brystkræft, som har været igennem flere linjer kemoterapi.
”Det er svært syge patienter, som har fået flere linjer kemoterapi udover endokrin behandling og CDK4/6 hæmmer, så det er flot, at man med sacituzumab govitecan kan opnå en overlevelsgevinst i så sen en linje,” sagde afdelingslæge på Odense Universitetshospital Annette Raskov Kodahl, som overværede præsentationen af studiet.
”Vi ser ofte, at studier viser en gevinst i progressionsfri overlevelse, men det er langt fra altid, det kan oversættes til OS. Det kan det her, hvilket gør lægemidlet interessant til denne patientgruppe, som ellers har meget begrænsede behandlingsmuligheder.”
Ja til nyt middel til behandling af moderat til svær colitis ulcerosa
Medicinrådet anbefaler ozanimod til behandling af patienter med moderat til svær colitis ulcerosa, som er en kronisk, inflammatorisk tarmsygdom. Den er karakteriseret ved inflammation i ende-og tyktarmens slimhinde, og de mest almindelige symptomer ved colitis ulcerosa er blodig og pusholdig diarré, mavesmerter (ofte i relation til afføring) og almen sygdomsfornemmelse.
Medicinrådet vurderer, at effekten af ozanimod er sammenlignelig med effekten af de øvrige biologiske og målrettede syntetiske lægemidler, som patienterne behandles med i dag. Samtidig er omkostningerne sammenlignelige.
De langsigtede bivirkninger ved brug af ozanimod kan dog være mere alvorlige end ved de øvrige lægemidler.
Medicinrådet ligestiller derfor ikke ozanimod med de lægemidler, der i Medicinrådets behandlingsvejledning vedrørende colitis ulcerosa anbefales anvendt til patienter med moderat til svær colitis ulcerosa. Medicinrådet vurderer dog, at ozanimod kan være et alternativ til patienter, som ikke har gavn af disse behandlinger.
Nej til middel mod spredt blærekræft
Medicinrådet anbefaler ikke enfortumab vedotin til behandling af voksne med lokalt fremskreden eller metastatisk urotelialkræft, som tidligere er blevet behandlet med platinbaseret kemoterapi og en PD-1/L1-hæmmer.
Medicinrådet vurderer, at det ikke er dokumenteret, at enfortumab vedotin forlænger patienternes levetid sammenlignet med vinflunin, som er den behandling, patienterne får i dag.
Enfortumab vedotin er ellers ikke forbundet med flere eller mere alvorlige bivirkninger end vinflunin. Datagrundlaget er dog usikkert.
”Omkostningerne forbundet med behandling med enfortumab vedotin er højere end for vinflunin. Medicinrådet vurderer derfor, at omkostningerne ikke er rimelige, særligt når usikkerheden om effekten tages i betragtning,” konkluderer Medicinrådet i anbefalingen.
Nej til middel mod aggressiv undertype af non-Hodgkinlymfom
Medicinrådet har besluttet ikke at anbefale det monoklonale antistof Minjuvi (tafasitamab) plus Revlimid (lenalidomid) til behandling af voksne patienter med recidiverende eller refraktær diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL), der ikke er kandidater til autolog stamcelletransplantation.
Diffust storcellet B-celle lymfom er en aggressiv undertype af non-Hodgkinlymfom. Der diagnosticeres ca. 500 tilfælde årligt i Danmark, og incidensen er stigende.
Begrundelsen for afslaget lyder, at datagrundlaget for sammenligningen af effekt og sikkerhed af tafasitamab i kombination med lenalidomid over for den nuværende standard med Rituxan (rituximab) plus dobbelt-kemoterapi (R-GemOx) beror på et meget svagt studie- og analysedesign. ”Behandlingens effekt på patienternes overlevelse og livskvalitet er derfor forbundet med stor usikkerhed,” lyder det i anbefalingen.
Ydermere begrunder Medicinrådet afslaget med, at den nye kombinationsbehandling er dyrere end den nuværende standardbehandling, og at omkostningerne til behandlingen således samlet set er for høje i forhold til den usikre effekt.
Tafasitamab har en såkaldt ’conditional approval’ i det europæiske lægemiddelagentur EMA, og har fået tildelt orphan drug-status, der senest er opdateret i midten af juni sidste år.
Effekten og sikkerheden af tafasitamab plus lenalidomid er undersøgt i fase II-studiet L-MIND, hvor voksne patienter med recidiverende/refraktær DLBCL, der var uegnede til højdosis kemoterapi med efterfølgende autolog stamcelletransplantation. Rådets vurdering af behandlingen er baseret på en indirekte uforankret analyse af resultater fra en retrospektiv observationsundersøgelse af data fra en kohorte af patienter behandlet med R-GemOx i L-MIND.
Medicinrådets vurdering lyder, at der er meget stor usikkerhed omkring estimaterne for samlet overlevelse (OS) og progressionsfri overlevelse (PFS) i observationsundersøgelsen. ”Det skyldes usikkerhederne forbundet med den indirekte uforankrede sammenligning, som Medicinrådet har vurderet mangler at justere for vigtige prognostiske faktorer og effekt-modifikatorer. Det tilfører yderligere usikkerhed til estimaterne fra ansøgers analyse, at sensitivitetsanalysen, hvor der justeres for 11 ko-varianter, resulterer i en mindre forskel i median OS og PFS end i ansøgers hovedanalyse,” lyder det i rådets anbefaling.
Studiepopulationen i L-MIND varierer i et betydeligt omfang fra den danske patientpopulation, hvilket, ifølge rådet, gør det vanskeligt at applicere data fra studiet i en dansk kontekst. Studiet har ingen data for livskvalitet.
Patienter med recidiverende/refraktær DLBCL har en dårlig prognose. Af Medicinrådets anbefaling fremgår det, at 150 patienter med DLBCL vil været kandidater til behandling i anden eller tredje linje i Danmark årligt. Heraf vil to tredjedele ikke være egnede til autolog stamcelletransplantation. Det er denne subgruppe, som potentielt ville have været kandidater til tafasitamab i kombination med lenalidomid.
For nuværende er der ikke evidens i de kliniske retningslinjer for at anbefale et bestemt regime til subgruppen, og behandlingsvalget baseres derfor på individuelle vurderinger. Patienter i god almen tilstand tilbydes typisk kombinationskemoterapi (f.eks. R-GemOx),mens patienter med dårligere almen tilstand tilbydes ofte rituximab i kombination med enkeltstofs-kemoterapi.