Hidtil har Medicinrådet afvist at tage lægemidlet Spinraza i bredere anvendelse og derfor halter Danmark bagefter Sverige og Norge og en række andre lande, når det gælder om at hjælpe andre SMA-patienter end de såkaldte SMA 1 patienter med medicin.
Efter et langt møde tirsdag udsendte Medicinrådet i aftes beskeden om, at der nu foreligger et forbedret datagrundlag, og at man kan forvente, at der langt om længe kan træffes beslutning om anvendelse af Spinraza.
Ordene fra formanden Steen Werner Hansen lød således: ”Vi har haft en frugtbar dialog med fagudvalget, hvor vi blandt andet har drøftet datagrundlaget for nusinersen (Spinraza) efter en artikel i The New England Journal of Medicine, som har givet os mulighed for at analysere data mere detaljeret. Vi fortsætter derfor drøftelserne på næste rådsmøde, hvor vi forventer at nå frem til en konklusion.”
Den besked er ganske anderledes end, hvad den selvsamme formand hidtil har udtrykt. Op til mødet i Medicinrådet 15. marts afviste Steen Werner Hansen, at de nye drøftelser om Spinraza skulle kunne føre til en anden beslutning end den allerede trufne, nemlig at Spinraza er for dyr. Den beslutning holdt Medicinrådet fast i, også selvom lægemiddelvirksomheden bag Spinraza, Biogen, har tilbudt Danmark en hemmelig, men eftertrykkelig rabat, måske på helt op til 40 procent på den oprindelige pris.
Trods de bastante nej’er fra rådet, kom sagen op igen, og referatet af dette møde noterer sig da også, at rådet sandelig ikke overvejer sin beslutning.
Af referatet fremgår dette:
”Formanden erindrede om, at Rådet sagde nej, første gang man behandlede ansøgningen fra Biogen vedrørende nusinersen, fordi lægemidlet var urimeligt dyrt, og anden gang også sagde nej, fordi lægemidlet fortsat var urimeligt dyrt. Da der ikke forelå noget nyt beslutningsgrundlag, drejede dagsordenspunktet sig derfor ikke om at tage en ny beslutning om anbefalingen, men alene om at drøfte sagens forløb indtil nu. Efter frugtbar dialog med fagudvalget vedrørende spinal muskelatrofi om datagrundlaget for nusinersen (Spinraza), har Medicinrådet valgt at fortsætte drøftelserne på næste rådsmøde.”
Reelt gik Medicinrådet imidlertid betydeligt længere end blot til at sludre om den allerede trufne beslutning.
Eksempelvis bad medlemmerne at få et forbedret beslutningsgrundlag med oplysninger om både livskvalitetsdata og dataregistrering.
Men fremfor alt besluttede rådet: ”At der tages initiativ til et møde med institutter fra Norge og Sverige, hvor grundlaget for de tre landes vurderinger kan gennemgås, og hvor evt. fælles monitorering drøftes.”
I stedet for at sludre, besluttede medlemmerne også: ”At invitere fagudvalget til en faglig dialog om blandt andet de seneste publicerede data på et kommende rådsmøde.”
Tydeligvis har Medicinrådet været utryg ved sin egne beslutninger.
På mødet i går diskuterede rådet så, hvad disse ønsker har ført, og denne gang er rådet parat til arbejde videre med nye data. Disse data fremhævede en af landets ganske få specialister i disse sjældne sygdomme, Niels Illum, overlæge i neurologi på børneafdelingen ved Odense Universitetshospital, allerede 20. februar i Sundhedspolitisk Tidsskrift. Dengang mente han, at de nye data burde være tilstrækkelige til at godkende Spintraza som minimum til protokolleret brug for alle typer SMA-patienter under 18 år.
”Fra vores side vil vi gerne have åbnet op for, at alle med SMA-type I, II og III får adgang til behandlingen, for man kan ikke skelne klart mellem patienterne. To type II patienter med samme antal kopier kan som individer være ganske forskellige, og man kan ikke på den måde skelne klart mellem, hvem der skal behandles. ,” sagde Niels Illum.
Når Medicinrådet mødes næste gang i denne sag, 30 maj, så har disse data været kendt i tre en halv måned, og i den periode har Medicinrådet mødtes to gange.
Det er ganske vanskeligt at se, hvad Medicinrådet kan begrunde endnu en afvisning med. Nu må der ikke gå længere tid.
Om Spinraza
- Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
- Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
- I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
- Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi.
- Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
- Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
- Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig.
Tidslinie i Spinraza-sagen
12.oktober 2017: Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris
20.december 2017. Det svenske NT-råd siger ja til, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.
30. januar 2018. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens
11. februar 2018. Det norske Beslutningsforum siger ja til Spinraza til SMA-patienter, type 1, 2 og 3 - men under 11 forudsætninger.
3. april 2018. Sundhedsminister Ellen Trane Nørby er indkaldt til samråd i Folketingets sundhedsudvalg i sagen.
Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)
Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.
SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.
- SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer ofte aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat. (Der er dog undtagelser, bl.a. to danske børn, som er blevet hhv. 17 og 9 år, som Sundhedspolitisk Tidsskrift tidligere har haft artikler om)
- SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
- SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.
- Kilde: Muskelsvindfonden
