Britt Elmedal Laursen arbejder for, at patienter med sjældne kræfttumorer lettere kan få adgang til behandling, når de godkendte muligheder er udtømte. En ny national protokol skal samle erfaringer med såkaldt off-label medicin på tværs af landet og give lægerne et stærkere grundlag, når de søger om at bruge behandling uden for godkendt indikation.
Kræftlæger vil bruge off-label-medicin til patienter med sjældne tumorer
Patienter med sjældne kræfttumorer kan stå uden flere godkendte behandlingsmuligheder. Derfor vil kræftafdelinger i hele landet nu gøre det lettere at bruge off-label behandling – altså medicin, der allerede er godkendt, men til en anden kræftsygdom eller patientgruppe.
Afdelingerne er gået sammen om en protokol – en fælles national måde at bruge og registrere behandlingen på. Målet er at samle erfaringer fra hele landet, så lægerne får bedre dokumentation, når de søger om lov til at bruge medicinen til patienter, som har cancertumorer med sjældne genvarianter, der ikke responderer på godkendte lægemidler.
Off-label-brug indebærer anvendelse af godkendt medicin uden for den registrerede indikation og anvendes i klinisk praksis, når evidens eller behandlingsbehov tilsiger det.
Samtidig indgår off-label i stigende grad i prioriterings- og tilskudsmodeller, hvor billigere behandlinger kan anvendes før dyrere, godkendte alternativer.
Det aktualiserer spørgsmål om evidensgrundlag, gennemsigtighed og ansvarsfordeling mellem læger, myndigheder og lovgivning.
Vi sætter fokus på problemer og muligheder ved brug af off-label-behandling.
Artikler i fokus-serien:
Kræftlæger vil bruge off-label medicin til patienter med sjældne tumorer
Professor: Forsøg med off-label medicin kan presse lægemiddelindustrien ud af Danmark
Off-label er systemets pæne ord for dobbeltmoral
Læger: Off-label er ofte nødvendig behandling
Danske Regioner: Svært ikke at handle, hvis off-label viser samme effekt – sundhedsøkonom advarer mod usikkert regnestykke
Professor: Regioner må ikke bruge off-label som genvej uden om EMA
Sundhedsøkonom: Off-label skal give bedre behandling – ikke bruges som priskrig mod industrien
Kræftlægerne håber, at protokollen gør det lettere at få myndighedernes tilladelse til at bruge behandling, der ikke er godkendt til indikation.
”I øjeblikket løber vi relativt tit panden mod en mur og får afslag, når vi ansøger regionernes lægemiddelkomitéer om at bruge off-label præparater uden protokol, fordi de vurderer, at evidensgrundlaget er for spinkelt,” siger Britt Elmedal Laursen, der er onkolog på Aarhus Universitetshospital og lektor på Institut for Biomedicin på Aarhus Universitet.
Ansøgningerne bygger ellers på grundige drøftelser i det lægefaglige cancerudvalg, National Tumor Board, fortæller Britt Elmedal Laursen.
Til ugentlige møder drøfter udvalgets medlemmer, om der er grundlag for at bruge off-label behandling til specifikke cases fra de enkelte kræftafdelinger. De vurderer blandt andet, om der er tilstrækkelig klinisk evidens for en ikke-godkendt behandling, bivirkningsprofilen, og om der er andre behandlingsmuligheder.
Britt Elmedal Laursen formoder, at lægemiddelkomitéerne ofte vælger at trodse speciallægernes vurdering og give afslag, fordi de vurderer, at prisen for præparaterne er for høj i forhold til den forventede effekt.
”Udfordringen er, at vi ofte spørger om lov til at bruge dyre lægemidler, hvor evidensen ikke er lige så stærk, som når det bruges på indikationen. Men det er stærkt frustrerende af få afslag på et behandlingsforslag, der er gennemdrøftet i faglige kredse,” siger hun.
Den nye, nationale off-label protokol med data fra hele landet kan styrke dokumentationen, så det bliver lettere at få tilladelse, håber Britt Elmedal Laursen.
”Vi indsamler allerede data på de enkelte afdelinger, men det bliver mere systematisk med ens registrering over hele landet.”
Regeringen har som led i Kræftpakke V besluttet, at de fem regionale lægemiddelkomiteer skal slås sammen til en national komite. Det bifalder Britt Elmedal Laursen.
”Jeg er glad for, at alle kræftafdelinger fremover får en ens og samlet vurdering, og jeg håber, at vi får en god dialog med den nationale komité,” siger hun og tilføjer:
”Jeg drømmer om, at vi kan lave en aftale med komitéen om, at vi får lov at behandle sjældne tumorer med off-label præparater under forudsætning af, at vi registrerer grundigt og stopper behandlingen, hvis det ikke virker, og der er for mange bivirkninger.”
Britt Elmedal Laursen er dog klar over, at der stadig er risiko for at få afslag med den begrundelse, at et ikke-godkendt lægemiddel er for dyrt i forhold til evidensgrundlaget.
”Det er udfordringen, når det handler om sjældne tumorvarianter. Selv om vi slår pjalterne sammen og registrerer samlet i Danmark, er det stadig svært at generere solid evidens, fordi patientgrupperne er så små.”
Hollandske kræftafdelinger er også på vej med en samlet dataindsamling over off-label præparater til sjældne cancertyper, fortæller Britt Elmedal Laursen. Hun håber, at der bliver mulighed for at samle erfaringer på tværs af landene.
”Men det er et langt og sejt træk,” siger hun.
