Medicinrådet anbefaler nu lægemidlet Amvuttra med det aktive stof vutrisiran til voksne med hjertesygdommen ATTR-CM. Ved sygdommen ophobes et protein i hjertemusklen, som efterhånden bliver stivere og svækket. Det kan blandt andet give åndenød, træthed og væskeophobning i kroppen.
Den nye behandling gives som en indsprøjtning under huden hver tredje måned. Det adskiller den fra de to eksisterende behandlinger, tafamidis og acoramidis, som tages som tabletter hver dag.
Søren Schmiegelow, hjertelæge og klinisk lektor ved Sjællands Universitetshospital, ser anbefalingen som et fremskridt, fordi lægerne får flere muligheder for at vælge en behandling, der passer til den enkelte patient.
”For få år siden var ATTR-CM en sygdom, vi primært kunne tilbyde symptomlindrende behandling. Nu har vi flere lægemidler, der kan påvirke den underliggende sygdomsproces og forbedre prognosen,” siger Søren Schmiegelow.
Det betyder, at lægerne nu kan behandle med medicin, som bremser sygdommens udvikling og forbedrer patienternes udsigter til at leve længere.
ATTR-CM er en forkortelse for transthyretin-amyloidose med kardiomyopati. Navnet beskriver en sygdom, hvor proteinet transthyretin danner aflejringer, også kaldet amyloid, i hjertemusklen. Sygdommen viser sig typisk hos mennesker i 75-80-årsalderen og kan forkorte livet. Den har i mange år været overset, så flere patienter ikke har fået stillet diagnosen.
Indsprøjtning kan være en fordel for nogle
Medicinrådet vurderer, at vutrisiran har en effekt på overlevelse, sygdommens udvikling og livskvalitet, som er sammenlignelig med effekten af tafamidis og acoramidis.
Vurderingen bygger dog på en indirekte sammenligning af forskellige undersøgelser. De tre lægemidler er altså ikke sammenlignet direkte i ét samlet forsøg, og forskelle mellem undersøgelsernes deltagere gør sammenligningen mere usikker.
Søren Schmiegelow forventer derfor ikke, at vutrisiran automatisk bliver det foretrukne lægemiddel til alle patienter. Valget skal blandt andet tage højde for patientens situation og ønsker.
For nogle kan det være en fordel at få en indsprøjtning hver tredje måned frem for at skulle huske tabletter hver dag. Det gælder eksempelvis patienter, som har svært ved at holde styr på deres medicin. Andre vil foretrække tabletter.
Ifølge Medicinrådet giver vutrisiran forholdsvis milde bivirkninger, som i sværhedsgrad er sammenlignelige med bivirkningerne ved de eksisterende behandlinger.
Vutrisiran virker ved at dæmpe leverens produktion af transthyretin. På den måde bliver der mindre af det protein, som kan danne aflejringer i hjertet. Tafamidis og acoramidis stabiliserer derimod proteinet i blodet, så det bliver mindre tilbøjeligt til at danne aflejringer.
Selv om behandlingerne angriber sygdommen forskelligt, er der endnu ikke dokumentation for, at bestemte grupper af patienter får større gavn af vutrisiran end af de øvrige lægemidler, forklarer Søren Schmiegelow.
Han ser heller ingen lægefaglig grund til, at alle patienter først skal afprøve tabletbehandlingerne. Det konkrete valg vil dog også afhænge af regionernes vejledninger og aftaler om indkøb af medicin.
Tidlig behandling er vigtig
Ingen af de tre lægemidler fjerner de proteinaflejringer, der allerede er opstået i hjertet. Behandlingerne kan derfor ikke helbrede sygdommen.
Netop derfor er det vigtigt at opdage sygdommen tidligt, understreger Søren Schmiegelow. Jo tidligere behandlingen begynder, desto større er muligheden for at bevare patientens evne til at klare hverdagen og fastholde en god livskvalitet.
Medicinrådet anbefaler ikke, at vutrisiran gives sammen med tafamidis eller acoramidis. Det er endnu ikke tilstrækkeligt undersøgt, om en kombination giver bedre effekt, og samtidig vil behandlingen blive for dyr.
Søren Schmiegelow finder beslutningen velbegrundet. Han peger på, at et vigtigt spørgsmål for fremtidig forskning er, om forskellige behandlinger kan supplere hinanden, eller om det bliver muligt at udvikle medicin, der også fjerner eksisterende aflejringer.
Han henviser blandt andet til CARDIO-TTRansform-studiet, som undersøgte eplontersen, et andet lægemiddel, der mindsker produktionen af transthyretin. Studiet viste ikke en bedre effekt end placebo, altså behandling uden aktivt lægemiddel. Mange deltagere fik dog allerede medicin, der stabiliserer proteinet.
Ifølge Søren Schmiegelow kan resultatet være et tegn på, at det ikke nødvendigvis hjælper at kombinere de to behandlingsprincipper. Studiet kan dog ikke give et sikkert svar, fordi det ikke var tilrettelagt til at undersøge netop det spørgsmål.
Prisen får betydning for valget
Medicinrådet opfordrer regionerne til at vælge det billigste af de tre lægemidler og til at lade patienter skifte til det billigste behandlingsalternativ.
Søren Schmiegelow finder det rimeligt, at prisen får betydning, når behandlingerne vurderes at have sammenlignelig effekt og sikkerhed.
Ud fra de offentlige listepriser koster vutrisiran cirka 1,9 millioner kroner for to års behandling. Det er omkring 452.000-512.000 kroner mere end de eksisterende behandlinger. Tallene viser dog ikke, hvad regionerne faktisk betaler: Der er forhandlet fortrolige rabatter på både vutrisiran og de øvrige lægemidler, og den reelle prisforskel er mindre.
Medicinrådets anbefaling kom, efter at virksomheden tilbød en lavere pris.
Artiklen er en omskrevet version af artiklen Medicinrådet anbefaler endnu et lægemiddel til underdiagnosticeret hjertesygdom på Medicinsk Tidsskrift
