”Sagen er blevet fremskyndet og er en del af vores næste fagudvalgsmøde her i maj måned,” siger Charlotte Toftmann Hansen.
Efter kritik: Medicinrådet skynder sig med sag om kræftbehandling
Patienter med uhelbredelig knoglemarvskræft kan lige nu ikke få CAR-T-behandlingen Carvykti som standard, hvis de tidligere har fået en anden behandling rettet mod samme mål på kræftcellerne. Efter kritik fra læger og patienter rykker Medicinrådet nu sagen frem.
Medicinrådet sætter nu tempo på en sag, der kan få stor betydning for patienter med myelomatose, også kaldet knoglemarvskræft.
På det seneste rådsmøde besluttede Medicinrådet, at der hurtigst muligt skal laves kriterier for, hvornår patienter kan starte behandling med CAR-T-behandlingen Carvykti, hvor indholdsstoffet hedder ciltacabtagene autoleucel, også kaldet cilta-cel. Det gælder patienter, som tidligere har fået anden medicin rettet mod samme mål på kræftcellerne, det såkaldte BCMA-protein.
"Sagen er blevet fremskyndet og er en del af vores næste fagudvalgsmøde her i maj måned," siger Charlotte Toftmann Hansen, overlæge ved Hæmatologisk Afdeling X i Odense og medlem af Medicinrådets fagudvalg for myelomatose.
Som situationen er lige nu, kan patienter med myelomatose, der får tilbagefald efter behandling med et BCMA-rettet bispecifikt antistof, ikke få BCMA-rettet CAR-T-cellebehandling som standard.
Myelomatose er en kræftsygdom i knoglemarven, hvor syge plasmaceller breder sig. Sygdommen kan skade knogler, nyrer og immunforsvar, og hos mange patienter vender sygdommen tilbage flere gange. Hver gang skal lægerne finde en ny behandling, der stadig virker.
Kritik fik sagen rykket frem
Egentlig skulle sagen først behandles til efteråret, når Medicinrådet går i gang med at opdatere behandlingsvejledningen for patienter med myelomatose i de senere behandlingslinjer. Nu er arbejdet rykket frem.
Baggrunden er den kritik, der den seneste tid har været rejst mod Tværregionalt Forum for Koordination af Medicin. På et møde i februar meldte Forum ud, at man ikke anbefaler sekventiel BCMA-rettet behandling, før Medicinrådet har behandlet sagen.
Sekventiel behandling betyder, at en patient først får én behandling og senere en anden behandling rettet mod samme mål. I sagen her handler det om patienter, der først har fået et BCMA-rettet bispecifikt antistof og senere kunne være kandidater til CAR-T-behandling rettet mod samme protein.
BCMA er et protein, der ofte sidder på overfladen af myelomatoseceller. Behandlingerne bruger proteinet som et pejlemærke til at finde kræftcellerne. Et bispecifikt antistof binder sig både til kræftcellen og til immunsystemets T-celler, så T-cellerne kan angribe kræften. CAR-T-cellebehandling er en mere avanceret behandling, hvor patientens egne immunceller tages ud af kroppen, ændres i et laboratorium og gives tilbage, så de bedre kan finde og angribe kræftcellerne.
Læger og patienter har kritiseret Forum for at komme med en udmelding med store konsekvenser, før sagen har været igennem Medicinrådets normale faglige proces.
Dansk Myelomatose Forening har tidligere advaret om, at patienter med uhelbredelig knoglemarvskræft kan miste adgang til en behandling, som kan give flere år at leve i. Foreningen har peget på, at mindst 100 patienter i Danmark allerede har fået det BCMA-rettede bispecifikke antistof Tecvayli, hvor indholdsstoffet hedder teclistamab, i fjerde eller senere behandlingslinje.
En del af patienterne er nu ved at få sygdom, der ikke længere reagerer på behandlingen. Før Forums udmelding kunne nogle af dem potentielt have været kandidater til Carvykti.
Kan lukke døren til senere behandling
For lægerne er et af de store problemer, at Medicinrådets nuværende anbefalinger ikke har advaret om, at én BCMA-rettet behandling kan lukke døren til en anden senere i forløbet. Det betyder, at lægerne kan have givet patienter Tecvayli uden at vide, at behandlingen senere kunne få betydning for patienternes mulighed for at få Carvykti.
I praksis står en gruppe patienter derfor i en situation, hvor en mulig effektiv behandling ikke længere findes som standardtilbud. For nogle patienter kan der mangle et reelt alternativ.
De kriterier, som Medicinrådet nu vil hastebehandle, skal netop handle om patienter, der tidligere har fået BCMA-rettet medicin og senere kan være kandidater til Carvykti.
Blandt læger, der arbejder med myelomatose, er der enighed om, at det sjældent giver mening at give en ny BCMA-rettet behandling lige efter en anden BCMA-rettet behandling. Forklaringen er, at den første behandling kan have slået kræftceller med BCMA-proteinet ned, og at både bispecifikke antistoffer og CAR-T-celler kan slide hårdt på patientens T-celler.
Tidlige studier tyder dog på, at patienter kan have bedre chance for effekt, hvis der er gået mindst seks måneder mellem den første og den næste BCMA-rettede behandling. Netop afstanden mellem behandlingerne er noget af det, lægerne i det nationale CAR-T-forum allerede har set på, når de har vurderet, om en patient kan have gavn af endnu en BCMA-rettet behandling.
Ifølge Charlotte Toftmann Hansen vil fagudvalget også tage pausen mellem behandlingerne med i drøftelserne, når opstartskriterierne for Carvykti skal diskuteres.
Læger skal stadig søge fra gang til gang
Selv om Medicinrådet nu fremskynder sagen, er situationen uændret for patienterne her og nu. Medicinrådet anbefaler foreløbig ikke sekventiel brug af BCMA-rettet behandling.
"Medicinrådet konkluderer det samme som Tværregionalt Forum for Medicin – i praksis en afvisning af BCMA-rettet CAR-T-celleterapi til patienter, der tidligere har fået behandling med bispecifikke BCMA-rettede antistoffer," siger Charlotte Toftmann Hansen.
Indtil Medicinrådet har gennemgået evidensen, skal lægerne søge den regionale lægemiddelkomité, hvis en patient skal have en ny BCMA-rettet behandling efter tidligere at have fået medicin rettet mod samme mål.
Charlotte Toftmann Hansen har tidligere udtrykt skepsis over for, om muligheden for enkelttilladelser reelt vil hjælpe patienterne.
"(…)Jeg kan være i tvivl om, hvorvidt vurderingen vil være helt uvildig. Det er jo langt hen ad vejen de samme mennesker, der sidder i de regionale komitéer, som sidder i Forum," sagde hun.
Peter Sørensen, formand for Forum og lægelig direktør ved Sygehus Sønderjylland, har tidligere understreget, at Forum ikke har nedlagt et forbud.
"(…)En af Forums opgaver er at vidensdele og diskutere fælles retninger, så vi får en ensartet håndtering på tværs af landet. Man kan dog altid søge den regionale lægmiddelkomité, hvis der er særlige individuelle forhold, der kan have betydning for valg af behandling," sagde han.
Relaterede artikler
En gruppe patienter med uhelbredelig knoglemarvskræft står nu til i praksis at blive afskåret fra
Patienter med uhelbredelig knoglemarvskræft risikerer at miste adgang til en behandling, der kan g
Artiklen er en omskrevet version af artiklen Efter kritik: Medicinrådet hastebehandler sag om sekventiel brug af BCMA-rettet medicin på Hæmatologisk Tidsskrift