"Nu er der lavet en kunstig grænse ved en alder på 25 år. Det kan man da kalde aldersdiskrimination," siger Kim Agersø Nielsen. Foto: Sund & Bælt
Bittersød sejr efter seks års kamp: SMA-patienter kan få medicin – men kun hvis de er under 26
Egentlig burde Kim Agersø Nielsen være jublende lykkelig helt ind i hjertet. Onsdag kom Medicinrådet nemlig med den anbefaling, som han har ventet på i seks år; Hans syge søn kan endelig få behandling. Men Kim Agersø Nielsen er ikke kun "utrolig glad". Han er også bitter. Og forarget.
I seks år har der været medicin på markedet, som har kunnet hjælpe hans i dag 14-årige søn, Mathias. Men igen og igen har Medicinrådet ikke villet anbefale det: Der var for lidt evidens, det var for dyrt, sønnen var for gammel... Og familien har igen og igen fået en spand koldt vand i hovedet, når de har kæmpet for at få lov til at benytte kattelemmen i Medicinrådets konstruktion - det 7. princip, som skulle give læger lov til at ordinere ikke-anbefalet medicin. Men kattelemmen har været en guillotine for dem og andre patienter. Og imens har Mathias år for år mistet mange fysiske funktioner, han aldrig vil genvinde.
"Ja, jeg er utroligt glad i dag. Men samtidig er jeg også bitter over, at Mathias har været gidsel i en sag om penge. Han har mistet mange fysiske funktioner," siger Kim Agersø Nielsen.
Mathias lider af spinal muskelatrofi, en ualmindelig grusom sygdom, som medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder. Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet.
Flere data og en bedre prisaftale betyder, at Medicinrådet onsdag besluttede at anbefale lægemidler til behandling af spinal muskelatrofi til børn, unge og voksne til og med 25 år, der opfylder startkriterierne i behandlingsvejledningen.
Tidligere omfattede anbefalingerne alene børn op til seks år.
Udvidelsen af anbefalingerne skyldes primært, at virksomhederne bag lægemidlerne Evrysdi (risdiplam) og Spinraza (nusinersen) nu har givet bedre pristilbud, som afspejler, at dokumentationen for effekten er størst for de yngste børn under 6 år, svagere for større børn og unge voksne og meget svag for voksne over 25 år. Priserne er nu lavest for de voksne patienter og højest for de yngste børn.
"Danmark har haltet bag andre lande vi normalt sammenligner os med. Vores egen kamp med behandling gennem det 7. princip har vist, at systemet ikke virker. Og nu er der lavet en kunstig grænse ved en alder på 25 år. Det kan man da kalde aldersdiskrimination. Især når man ved, at virkningen af medicinen ikke afhænger af alder, men sygdomsfremskridt," mener Kim Agersø Nielsen.
Kæmpe sejr
For Muskelsvinfonden er det en kæmpe sejr, at flere børn og unge nu kan få tilbudt gavnlig medicin mod deres muskelsvinddiagnose SMA. Men Muskelsvindfondens formand Simon Toftgaard Jespersen understreger, at Muskelsvindfonden bestemt ikke glemmer den gruppe voksne over 25 år, som stadig står uden mulighed for medicinsk behandling.
"Det er ganske enkelt fantastisk, at langt flere endelig kan få den medicin, som gavner dem. Børn, unge, forældre, bedsteforældre, naboer og mange andre har kæmpet hårdt for den her dag siden 2017, hvor det første præparat kom på gaden i Danmark. Siden dengang har behandling kun været tilgængelig for ganske få, ventetiden har været urimelig, men i dag er vi glade på vegne af de børn og unge, som nu får tilbudt behandling," siger Simon Toftgaard Jespersen.
Siden Medicinrådets anbefalinger fra 2017 til 2021 er der kommet lidt bedre data for lægemidlernes effekt. De nyeste studier, som Medicinrådet gennemgår i sin behandlingsvejledning fra december 2022, tyder på, at lægemidlerne i nogle tilfælde kan stabilisere sygdommen hos børn, unge og yngre voksne, for hvem der ellers vil være et betydeligt funktionstab.
Men Medicinrådets udmelding så sent som i marts 2023 var, at prisen på medicinen stadig var alt for høj. Rådet anerkendte dog effekten, men ville ikke udvide patientgruppen på grund af den høje pris.
Rådet valgte dog – efter pres fra Danske Patienter og Muskelsvindfonden – at opfordre regionernes forhandlingsorgan Amgros til at sende et nyt udbud til medicinalvirksomhederne for at få lavere priser. Siden er det gået stærkt, netop fordi Amgros var indstillet på at få aftalen for børn og unge i hus inden sommeren.
"Inden Amgros sendte det nye udbudsmateriale ud, inviterede de både Danske Patienter og os til en række møder for at få vores perspektiver med i forhandlingerne. Og det lykkedes os at få dem til at lytte til vores argumenter. Godt nok har vi ikke fået alle vores ønsker igennem, men jeg tror på, at døren ikke er helt lukket i, for at voksne med SMA også kan få tilbudt behandling, men det tager længere tid. Vi fortsætter derfor dialogen og arbejdet, så alle uanset alder kan få tilbudt medicin," siger Simon Toftgaard Jespersen.
Formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen, siger i en pressemeddelelse, at Medicinrådet nu har fået en prisaftale, der afspejler, at dokumentationen for effekten af behandlingen falder med alderen, så rådet kan anbefale behandlingerne til flere patienter,
"Det er jo stadig meget dyre behandlinger, men det er glædeligt," siger Jørgen Schøler Kristensen.
Medicinrådet forventer, at yderligere omtrent 40-45 patienter vil komme i behandling med udvidelsen af anbefalingerne.
Risdiplam er anbefalet som førstevalg til alle patienter, fordi det er det billigste at bruge. Medicinrådet vurderer, at effekten af risdiplam og nusinersen er sammenlignelig.
Hvis lægemidlerne ikke har effekt, anbefaler Medicinrådet ophør af behandlingen.
Relaterede artikler
”Man kan ligeså godt rive det stykke papir, som det syvende princip er skrevet på i stykker. Det f
11-årige Mathias Agersø Nielsen, som har den fremadskridende muskelsvindsygdom SMA, har nu fået et
11-årige Mathias, som har den fremadskridende muskelsvindsygdom SMA, har nu efter to års ventetid
Kronik
Lisbeth Koed Doktor, cand.mag og tidligere formand for Muskelsvindfonden
Thomas Koed
Tirsdag var der møde i Region Hovedstadens forretningsudvalg. Her var ét punkt på dagsordenen, hvo
Forældre til barn, som har fået afvist behandling på grund af Medicinrådsbeslutning, vil med borgerf
Mathias på ni år kan ikke få en individuel vurdering af, om han kan have gavn af medicin, som er afv