Skip to main content

Sundhedspolitisk Tidsskrift

100 SMA-patienter kan vinde milliondyr genterapi

Skrevet af Redaktionen den . Skrevet i Nyheder.

2,125 millioner dollars - eller 14,2 millioner kroner. Så meget er listeprisen på genterapien Zolgensma, der gives som éngangsbehandling til patienter med den livsfarlige sygdom spinal muskelatrofi (SMA).

Nu vil firmaet bag Zolgensma, Novartis-firmaet AveXis, give gratis doser af medicinen til 100 patienter i 2020. Den britiske SMA-gruppe TreatSMA, bifalder gratis-initiativet, men kalder det et "helbreds-lotteri".

“Når der mange steder ikke er adgang til SMA-behandling, er vi ikke overbeviste om, at et helbreds-lotteri er den rigtige måde at imødekomme de medicinske behov," skriver gruppen.

AveXis vil give medicinen til børn under to år i lande udenfor USA, hvor Zolgensma endnu ikke er godkendt. I USA blev medicinen godkendt i maj 2019.

Fra 2. januar kan læger ansøge om at få medicinen til deres patient, og når den faglige vurdering er på plads og patientens hjemland har accepteret, får patienten et lod. To gange om ugen bliver trukket lod.