Medicinrådets vurdering af lægemiddel til 14 millioner kroner trækker ud
Medicinrådet udsatte igen onsdag vurderingen af Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA). Denne gang ikke på grund af tidsmangel, men fordi rådet mangler informationer for at kunne udarbejde en økonomisk model for vurdering af lægemidlet. En grundig behandling af Zolgensma er vigtig, fordi den kommer til at danne præcedens for tilsvarende behandlinger fremover, mener patientrepræsentant i Medicinrådet, Leif Vestergaard Pedersen.
Zolgensma er den foreløbig anden behandling til SMA i Danmark, og den er med en listepris på 14 mio. kroner per behandling rekorddyr sammenlignet med andre lægemidler på markedet, men der er tale om en genterapi - en engangsbehandling med potentiel livslang effekt, og derfor kan udgiften vise sig at være økonomisk rentabel, hvis man holder den op mod de udgifter, som sygdommen ellers er forbundet med.
Medicinrådets vurdering af Zolgensma skiller sig ud fra andre vurderinger, netop fordi der er tale om en engangsbehandling med mulig livslang effekt til hårdt ramte patienter, der i løbet af deres liv får brug for mange former for hjælp, og derfor er det nødvendigt, at rådet tager sig tid til en grundig vurdering, siger Leif Vestergaard Pedersen.
“Vi ser sjældent lægemidler, som forventes at have en livslang effekt, og hvor patienterne i den grad er udfordret, fordi de er hårdt, hårdt ramt af sygdommen. Derfor må man være omhyggelig med at beskrive og forstå det og finde den rigtige måde at beregne omkostningerne ved sygdomsforløbet på. Det er en nødvendighed, og det fortjener patientgruppen også, for det kan nogle gange være sådan, at man i almindelighed ikke forstår, at der kan være ræson i at give en meget, meget dyr behandling,” siger han.
Firmaet bag Zolgensma., Novartis, har givet en hemmeligholdt rabat, og den forhandlede pris for Zolgensma kender Medicinrådets medlemmer ikke endnu. Leif Vestergaard Pedersen fortæller ikke præcis hvilke oplysninger, der mangler, for at Medicinrådet kan opstille den økonomiske model for en sammenligning af omkostninger og pris, men generelt mener han ikke, at virksomhederne er gode nok til at levere information om de omkostninger, der ikke er forbundet med hospitalsindsatsen.
“Det er velkendt, at vi fra patientside synes, at der skal laves en totaløkonomisk analyse, og vi synes i virkeligheden mange gange, at virksomhederne svigter patienterne ved, at de økonomiske modeller, de fremsender til Medicinerrådet, er fokuseret på hospitalsomkostninger, og det er selvfølgelig også interessant, men det er kun en del af omkostningerne ved mange sygdomme,” siger Leif Vestergaard Pedersen.
Medicinrådet brugte på mødet onsdag tæt på to timer på at drøfte emnet, og Leif Vestergaard Pedersen oplevede en god debat, hvor der blev arbejdet med stoffet, uden at medlemmerne indtog positioner, fortæller han. De manglende informationer og grundige drøftelser kommer imidlertid til at betyde, at der formentlig heller ikke kommer en vurdering af den kliniske merværdi af Zolgensma i april.
“Det kommer til at tage lidt tid, men fra et patientperspektiv ser vi også sådan på det, at vi hellere vil have en grundig end en hurtig vurdering, specielt nu hvor vi har en behandling mod SMA, Spinraza, der er tilbudt til samme gruppe patienter. Det er vigtigt, at vi får udarbejdet gode modeller, for de vil komme lidt til at danne præcedens for, hvordan vi skal gøre i denne type sager fremover,” siger Leif Vestergaard Pedersen.
Relaterede artikler
I dag bliver en ganske særlig dag for Medicinrådet. Medlemmerne i rådet skal nemlig vurdere værdie
