Skip to main content

Sundhedspolitisk Tidsskrift

Sverige godkender Spinraza

Skrevet af Helle Torpegaard den . Skrevet i Nyheder.

Svenske patienter under 18 år med den aggressive muskelsvindsygdom spinal muskelatrofi (SMA) af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.

Den anbefaling har det svenske NT-råd netop givet i dag til Sveriges landsting og regioner. NT-rådet er en ekspertgruppe med repræsentanter fra Sveriges landsting og regioner, og rådet kan komme med anbefalinger om visse nye lægemidler. Formålet med NT-rådet er - som for det danske Medicinrådet -  at ensarte behandlingstilbudene til hele landet og til forskellige patientgrupper.

Sverige vælger dermed en anden kurs end Danmark og Norge, som har sagt nej til Spinraza på grund af den ekstremt høje pris. Begge lande har dog opfordret firmaet bag mnidlet til at finde en lavere pris, så forhandlinger kan genoptages.

Herhjemme afviste Medicinrådet 12. oktober at godkende midlet Spinraza (nusinersen) til standardbehandling af SMA på grund af, hvad rådet vurderede som en ”urimeligt høj pris”. Listeprisen var på 3,6 mio. kr. pr. patient for det første års behandling.

Den nye medicin har i forsøg vist sig at have en enorm gevinst for spædbørn født med SMA type 1, og den kan potentielt set også få en stor betydning for patienter med type 2 og 3. Patienter med SMA 1 bliver sjældent mere end to år gamle.

Det svenske NT-råd har forhandlet med lægemiddelvirksomheden bag midlet, Biogen, om prisen, og prisen har fået et godt hak nedad for at gøre det spiseligt. Hvor stor prisreduktionen er, er dog hemmeligt.

”Det er en meget dyrt lægemiddel. Vi må derfor sørge for, at de patienter, som får lægemidlet, er dem med det største behov, og som har mest effekt af det. Behandlingen skal også straks afbrydes, hvis den ikke har effekt,” siger Gerd Lärfars, overlæge i intern medicin og ordførende for NT-rådet til Stockholms Läns Landsting.

NT-rådet har derfor udpeget en arbejdsgruppe, som sammen med patienternes egne speciallæger skal beslutte, om bestemte patienter skal sættes i behandling eller ej.

Beslutningen skal tages efter i forvejen opstillede kriterier, og hver sjette måned skal behandlingen evalueres.

”Vi har sammen med arbejdsgruppen, som består af pædiatere og neurologer, arbejdet på at sikre, at behandlingen sker ensartet over hele Sverige. Alle patienter skal bedømmes på samme måde,” siger Gerd Lärfars.

Al behandling med Spinraza skal følges i nationale kvalitetsregistre med det formål at sikre mere viden om lægemidlets effekt og sikkerhed. Der findes nemlig i øjeblikket for lidt evidens bag anvendelsen af Spinraza hos voksne patienter eller til patienter med SMA type 3. Ibrugtagningen til SMA3-patienter bør derfor kun ske i rammen af videnskabelige studier, hedder det i anbefalingen fra NT-rådet.

Rådet anbefaler derfor ikke behandling med Spinraza til voksne patienter eller til patienter med SMA 3. Undtagelsen er SMA-patienter med type 3a, som debuterer før 3 års-alderen og ligner SMA type 2. Der kan behandling blive aktuelt, hedder det.

Tags: Spinraza