Skip to main content

Sundhedspolitisk Tidsskrift

Problemet med det 7. princip handler om mere end økonomi. Selve grundpræmissen kan spænde ben for patienter med meget sjældne sygdomme, mener Henrik Ib Jørgensen og Bettina Juul-Nielsen fra Muskelsvindfonden.

Medicinrådets 7. princip fejler: Hvordan kan man adskille sig fra gruppen, hvis der ikke er en gruppe?

Skrevet af Henrik Ib Jørgensen og Bettina Juul-Nielsen den . Skrevet i Kommentarer.

Henrik Ib Jørgensen, direktøri Muskelsvindfonden
Bettina Juul-Nielsen, sundhedspolitisk konsulent i Muskelsvindfonden Bettina Juul-Nielsen 

 

Patienter med meget sjældne sygdomme kan have svært ved at få adgang til medicin gennem det 7. princip, fordi de skal skille sig ud fra en patientgruppe, der næsten ikke findes. Politikerne bør ændre selve konstruktionen, mener Henrik Ib Jørgensen og Bettina Juul-Nielsen fra Muskelsvindfonden.

Vi er glade for, at flere af politikerne bag Medicinrådets syv principper nu åbent siger, at det 7. princip ikke fungerer efter hensigten. Vi er enige i flere af de kritikpunkter, der bliver rejst. Men vi mener, at politikerne overser en væsentlig grund: Princippet nævner sjældne sygdomme direkte, men konstruktionen rummer dem ikke.

I det 7. princip står der:

“Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.”

I et afslag givet fra Region Hovedstaden, som Muskelsvindfonden har set, står der, at man ikke kan anbefale behandlingen til den konkrete patient, fordi Medicinrådet ikke anbefaler behandlingen, og fordi patienten ikke vurderes at adskille sig nævneværdigt fra de patienter, Medicinrådet allerede har vurderet.

Her er det enormt vigtigt at forstå, hvad der sker, når man er sjælden: Det er ikke nødvendigvis muligt at skille sig ud fra mængden, fordi der næsten ikke er nogen mængde.

Hvis vi tager SOD 1 ALS som eksempel: Det er en meget sjælden form for ALS, hvor medicinen tofersen blev afvist som standardbehandling sidste år. Medicinrådet beskriver patientgruppen som meget lille og sygdomsudviklingen som heterogen. Patienterne kan blandt andet have forskellige mutationer, forskellig debutalder og meget forskellig sygdomsprogression.

Hvordan skal den enkelte patient så adskille sig nævneværdigt fra gruppen?

Det er netop problemet. Ved meget sjældne sygdomme er patientgruppen ofte så lille og heterogen, at der ikke findes en meningsfuld baseline, som den enkelte patient kan skille sig ud fra. Man kan derfor have et princip, der på papiret er lavet til sjældne sygdomme, men som i praksis kræver noget af patienten, som er meget svært at opfylde.

Der er selvfølgelig også økonomiske knaster ved det 7. princip. Men for os er det største problem selve grundpræmissen.

For hvad sker der, hvis alle patienter med den samme meget sjældne diagnose efter en individuel lægefaglig vurdering bør have behandlingen? Så skiller ingen af dem sig ud fra de andre. Og hvis alle alligevel får behandlingen gennem individuelle ansøgninger, begynder det i praksis at ligne standardbehandling. Så risikerer man samtidig at sætte Medicinrådets vurdering ud af kraft og svække Amgros’ mulighed for at forhandle pris.

Og værre endnu: Adgangen til behandling kan komme til at afhænge af, hvilken læge man møder, og hvor villig den enkelte læge eller afdeling er til at søge.

Men det 7. princip fungerer skam fint, når en patient faktisk skiller sig ud fra mængden.

Det handler ikke om at være for eller imod Medicinrådets beslutninger. Det handler om de rammer, vi har lavet for adgang til medicin til sjældne sygdomme.

Den model, vi har sat op, har flere steder svært ved at rumme meget små patientpopulationer. Det 7. princip er blot ét af dem.

 

 

topartikel