Norge siger ja til Spinraza til børn og unge
Den norske pendant til Medicinrådet, Beslutningsforum, har på et ekstraordinært møde her til morgen besluttet at tillade brugen af Spinraza til børn med spinal muskelatrofi (SMA) under 11 forudsætninger.
På et telefonmøde er Beslutbningsforum blevet enige om at indføre medicinen til patienter i alderens 0-18 år med den dødelige muskelsygdom.
Det fremgår af en en pressemeddelelse.
"Vi er glade for, at denne vanskelige sag har fået en positiv afslutning. Det har været krævende for patienter, pårørende, os i beslutningsforum og også andre involverede," siger lederen for Beslutningsforum for nye metoder, Lars Vorland, i pressemeddelelsen.
Lars Vorland har ved flere lejligheder sagt, at det Spinraza-sagen har været den vanskeligste sag, som Beslutningsforum for nye metoder nogen sinde har behandlet. Og han synes stadig, at prisen er for høj.
Medicinrådet herhjemme har behandlet Spinraza to gange - og begge gange afvist det nye lægemiddel som standardbehandling til SMA-patienter på grund af sparsom evidens og den ekstremt høje pris. Forud for det første møde i Medicinrådet i oktober 2017 var listeprisen på Spinraza 3,6 mio. kr. for det første år pr. patient - derefter det halve de efterfølgende år. På det seneste møde i Medicinrådet i januar 2018 blev det besluttet at tage Spinraza i anvendelse i en protokol, hvor lægemidlet anvendes til nøje udvalgte patienter, og hvor der løbende følges op på behandlingen. Men protokollen er så smal, at der reelt bare blev åbnet op for et par ekstra patienter. Dermed afviste Medicinrådet at gå samme vej som i Sverige, hvor protokollen er langt mere åben. I Sverige besluttede myndighederne nemlig i december 2017, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 under visse betingelser og under skarp kontrol kan tilbydes behandling med Spinraza.
Indtil videre er det kun ti norske børn med SMA, som er begyndt på behandlingen. Det skete før Beslutningsforums første afslag i oktober 2017.
Det anslås, at yderligere 40 patienter nu kan få den.
Forudsætningerne for, at norske børn og unge med SMA fremover kan få medicinen er:
1. I aftalen med Biogen skal der være en klausul om, at der skal være ret til nye prisforhandlinger, hvis der sker ændringer i markedssituationen.
2. Biogens tilbud indebærer, at rabatprisen vil gælde alle doser, som allerede er givet indtil videre og for alle børn og unge, som indfrier startkriterierne.
3. Der skal benyttes start- og stopkriterier, som patienter skal vurderes op imod ved evt. opstart af behandling og i det videre forløb.
4. Det skal etableres en national faggruppe med medlemmer fra alle regionssygehuse, som bl.a. skal vurdere de enkelte patienter op mod start-/stopkriterier.
5. Det skal etableres et medicinsk kvalitetsregister, hvor alle patienter som behandles med nusinersen (Spinraza) skal indgå.
6.. Opstart af behandling skal ske ved Oslo Universitetssygehus.
7. Indikation for fortsat behandling skal vurderes forud for hver eneste injektion, det vil sige mindst hver fjerde måned.
8. Ved tvivl om der fortsat er behandlingsindikation efter gældende start-/stopkriterier, skal injektionen ikke gives, og situationen vurderes af den nationale gruppe før beslutning om fortsat behandling/seponering bliver taget.
9. Uansett respons, skal fortsat behandling af hver enkelt patient vurderes af den nationale gruppe mindst en gang årligt, det vil sige i forbindelse med hver tredje injektion efter at opstartsfasen med tre injektioner er fuldført.
10. Forældre/nærmeste pårørende og - hvor det er relevant - patienten må før opstart af behandlingen være godt informeret - skriftligt og muntligt - om, hvordan effekt af behandlingen vil blive evalueret, og hvordan beslutninger om at fortsætte med eller seponere nusinersen (Spinraza) vil bive gjort.
11. Ordningen skal evalueres efter seks måneder, og der skal da være nye forhandlinger baseret på data fra det medicinske kvalitetsregister. Forhandlingene skal om muligt gennemføres sammen med andre lande, og man skal være sikret en pris, som er på niveau eller lavere end dagens pris og priser i tilsvarende lande.
LÆS OGSÅ:
Den norske sundhedsminister støtter et kontroversielt forslag fra SV (det norske søsterparti til SF)
Tags: Spinraza