EMA anbefaler ny genterapi mod spinal muskelatrofi
Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, anbefaler, at genterapien Itvisma får markedsføringstilladelse i EU til behandling af 5q spinal muskelatrofi, også kaldet SMA.
SMA er en sjælden arvelig sygdom, hvor de nerveceller, der styrer musklerne, gradvist går til grunde. Det kan føre til svær muskelsvaghed og problemer med blandt andet bevægelse, vejrtrækning og synkning.
Behandlingen er rettet mod patienter på to år og derover, som har en fejl i begge kopier af SMN1-genet. SMN1-genet er vigtigt, fordi det hjælper kroppen med at danne et protein, som nervecellerne har brug for for at overleve.
Itvisma indeholder det aktive stof onasemnogen abeparvovec. Det er en form for genterapi, hvor en virus, der er ændret, så den ikke kan formere sig i kroppen, bruges til at føre en fungerende kopi af SMN1-genet ind i cellerne. Formålet er, at kroppen igen kan danne det nødvendige SMN-protein i de nerveceller, der styrer musklerne.
EMA’s positive udtalelse blev givet den 23. april og bygger på en vurdering fra agenturets udvalg for avancerede terapier.
De mest almindelige bivirkninger ved Itvisma er infektion i de øvre luftveje, feber, opkastning, hovedpine og forhøjede levertal. Forhøjede levertal betyder, at blodprøver viser tegn på, at leveren er påvirket.
De præcise anbefalinger for, hvordan Itvisma skal bruges, bliver offentliggjort i produktresuméet på EMA’s hjemmeside, når Europa-Kommissionen har udstedt den endelige markedsføringstilladelse.
Er lægernes ordinationsret blevet umoderne - eller har de kolde kontanter fået hovedrollen?
I første del af webinaret stod det klart, at dansk kræftbehandling halter efter, at migrænepatienter har begrænset adgang til behandling, og at patienter med sjældne sygdomme og f.eks. hudsygdommen HS påvirkes af stramme regler og prioriteringer.
Men hvad er løsningerne - kan vi finde balancen? I den anden del præsenterede klinikerne deres bud over for centrale aktører ved de instanser, der vurderer og regulerer adgangen til medicin i Danmark, og de politikere, der sætter rammerne for arbejdet.
Blandt oplægsholderne var blandt andre Lars Ehlers, Simon Francis Thomsen, Peter Meldgaard, Laurids Østergaard Poulsen og Faisal Mohammad Amin (neurologi)
Blandt oplægsholderne var blandt andre Leif Vestergaard Pedersen, Hanne Melgaard Nielsen, Malene Støchkel Frank og Morten Ladekarl. I den politiske debat deltog bl.a. Anders Kühnau og Charlotte Green.
