EMA siger ja til ny genterapi mod en særlig form for blærekræft
Skrevet af Signe Juul Kraft den . Skrevet i Behandlinger.
Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, har anbefalet en betinget markedsføringstilladelse til Adstiladrin, en genterapi til voksne med en særlig form for blærekræft, som ikke har reageret på standardbehandlingen BCG.
Det drejer sig om patienter med ikke-muskelinvasiv blærekræft, altså kræft, som endnu ikke er vokset ind i blærens muskelvæg, og med carcinoma in situ, en flad og aggressiv kræftforandring i blærens slimhinde, med eller uden papillære tumorer.
Anbefalingen er interessant, fordi patientgruppen har få muligheder tilbage, når BCG ikke virker. BCG er en behandling, der føres ind i blæren for at få immunforsvaret til at angribe kræftcellerne. Når sygdommen fortsætter trods den behandling, er situationen alvorlig, og EMA vurderer, at der er tale om et udækket medicinsk behov. Derfor har agenturet anbefalet en betinget godkendelse, hvor lægemidlet kan komme tidligere ud til patienterne, mens der stadig skal samles mere dokumentation.
Mere end halvdelen havde fuld respons
Grundlaget for anbefalingen er et åbent multicenterstudie med 103 patienter i målgruppen. Her fik 53,4 procent en komplet respons, hvilket vil sige, at der ikke længere kunne findes tegn på kræft ved kontrol. Den mediane varighed af responsen var 9,7 måneder, altså at halvdelen havde effekt i kortere tid og halvdelen i længere tid.
Behandlingen gives direkte i blæren. Adstiladrin er en genterapi, som bruger et uskadeliggjort virus som transportmiddel. Viruspartiklerne bringer genetisk materiale ind i celler i blæren, så de begynder at danne proteinet IFNα2b, der skal sætte gang i et immunangreb mod kræftcellerne.
Bivirkningerne lå især i urinvejene
De hyppigste bivirkninger var blandt andet udflåd efter indgift i blæren, blærekramper, stærk vandladningstrang, blod i urinen, svie ved vandladning, urinvejsinfektion, smerter fra de nedre urinveje, hyppig vandladning, træthed, feber, kulderystelser, hovedpine og diarré. Ifølge EMA skal behandlingen startes og gives på kliniske centre med læger, der har erfaring med netop den type blærekræft.
Da Adstiladrin hører til gruppen af avancerede terapier, bygger CHMP’s anbefaling også på en vurdering fra EMA’s udvalg for avancerede terapier. Næste skridt er, at Europa-Kommissionen tager stilling til, om den endelige markedsføringstilladelse skal gives. Først derefter bliver det fulde produktresumé offentliggjort.
Invitation til Ånden i ordinationsretten - del 2:
Kan vi finde balancen – stærk ordinationsret eller stram økonomi?
Man kunne få det indtryk, at lægernes ordinationsret er blevet umoderne.
I dag organiseres lægernes valg i behandlingsvejledninger lavet af myndigheder, som i detaljer udpeger lægernes valgmuligheder, når det gælder ny og dyr medicin.
Eksemplerne er mange:
Efter årtier med forbedret kræftbehandling på grund af kræftpakkerne, sakker den danske kræftbehanding nu igen bagud, fordi onkologerne ikke må behandle med de samme nye og avancerede lægemidler, som i andre lande, vi ellers sammenligner os med.
Samtidig er vejen til effektiv og veldokumenteret behandling for kronisk migræne for lang, fordi ordinationsretten og tilskuddet er begrænset til højt specialiserede klinikker. Det rammer mere end 100.000 mennesker, som har sygdommen.
Børn med sjældne sygdomme som for eksempel det invaliderende Lennox-Gastaut syndrom nægtes klinisk relevant behandling, fordi patientgruppen er for lille til, at man kan generere den type evidens, man accepterer i Medicinrådet.
Og patienter med den smertefulde hudsygdom hidradenitis suppurativa (HS) risikerer, at deres sygdom bliver kronisk, fordi behandlingsalgoritmen ikke tillader hudlægen at gå direkte til den mest effektive behandling, men derimod tvinger lægen til at spilde afgørende tid på mindre effektive, men billigere behandlinger først.
På webinarets anden del præsenterer klinikerne deres bud på løsninger for centrale aktører ved de instanser, der vurderer og regulerer adgangen til medicin i Danmark og de politikere, der sætter rammerne for arbejdet.
