Carsten Levin kalder det en voldsom social ulighed, når ny medicin i stigende grad bliver noget, ressourcestærke familier kan købe sig til uden for landets grænser.
Patientformand får nu adgang til banebrydende medicin – andre må betale for behandling i udlandet
For patienter og pårørende er adgang til ny medicin ikke kun en principiel diskussion om lige adgang og behandlingstider i Medicinrådet. Det kan handle om, hvor længe en far får lov at blive hos sin datter, om et barn kan komme i skole, og om en familie må overveje selv at betale for behandling i udlandet.
Det blev tydeligt, da patienterne tog ordet på webinaret ´Ånden i ordinationsretten´, som Medicinske Tidsskrifter holdt 19. marts.
Her fortalte Carsten Levin, forperson for Myelomatoseforeningen, Sara Bredbjerg Dirksen, projektleder i NF Danmark og mor til en dreng med neurofibromatose, og Torben Mogensen, forperson for Lungeforeningen, om, hvordan Medicinrådets beslutninger rammer virkelige patienter. Fælles for deres indlæg var, at adgang til ny medicin kan ændre et livsforløb, men også at adgangen i Danmark opleves som ujævn, tung og i nogle tilfælde så snæver, at patienterne presses ud i private løsninger.
Carsten Levin gjorde problemstillingen konkret ved at tage udgangspunkt i sit eget sygdomsforløb. Han fik i 2014 konstateret myelomatose, også kaldet knoglemarvskræft, og husker stadig samtalen på hospitalet, hvor hans datter sad ved siden af. Hun havde allerede mistet sin mor som barn, og nu ville hun vide, hvor længe hun kunne regne med at have sin far.
”Da hun så spørger meget konkret: "Hvor lang tid kan jeg regne med at have min far endnu?" så var de nødt til at sige, at gennemsnittet nok er omkring tre-fire år.”
Siden er behandlingen af sygdommen rykket markant. Nye lægemidler og immunterapier har ændret udsigterne for en del patienter, og Carsten Levin står selv netop nu foran at skulle have CAR-T-celleterapi, en avanceret behandling, hvor patientens egne immunceller bliver taget ud, genetisk ændret og sendt tilbage i kroppen for at angribe kræftcellerne. Han beskrev et forløb, hvor han i ugevis nærmest skal bo på Odense Universitetshospital, selv om han hører til på Sjælland.
”Jeg har rendt Odense Universitetshospital på dørene, og det kommer jeg til at gøre i otte uger fremover, fordi jeg er blevet godkendt til det, der hedder CAR-T-cellebehandling.”
For ham selv er historien derfor på én gang lys og mørk. Lys, fordi han nu har fået adgang til en behandling, der for få år siden lå uden for rækkevidde. Mørk, fordi han samtidig pegede på, at mange andre patienter med kræft aldrig når så langt. Flere af de nye kræftbehandlinger bliver afvist, blandt andet fordi dokumentationen er vanskelig at fremskaffe, når medicinen er udviklet til meget små patientgrupper eller skræddersyet til den enkelte.
”Man kan jo ikke komme med 2.000 patienter til et fase 3-forsøg, som har været igennem en behandling med den medicin, for den laves helt specifikt til den enkelte,” sagde han.
Han fortalte, at muligheden for at få adgang til afvist medicin på individuel basis efter det såkaldte syvende princip i praksis er tæt på lukket. I nogle regioner får lægerne ifølge ham slet ikke lov til at søge.
”Der er svaret så godt som nej hver gang,” sagde Carsten Levin.
Konsekvensen er, fortalte han, at nogle patienter og familier forsøger at købe sig til behandling i udlandet. Tyskland blev nævnt som et oplagt mål, fordi afstanden er overskuelig. Men det er en mulighed, som først åbner sig, når nogen kan stille med penge, overskud og netværk.
”Der er rigtig mange, der har belånet huset, bedt børnene eller forældrene om at belåne huset, og er rejst til Tyskland,” fortalte Carsten Levin.
Han kaldte det en voldsom social ulighed, når ny medicin i stigende grad bliver noget, ressourcestærke familier kan købe sig til uden for landets grænser.
Børn mistede håb
Sara Bredbjerg Dirksen beskrev et andet, men beslægtet problem. I hendes verden handler det om børn med neurofibromatose type 1, NF1, en sjælden arvelig sygdom, hvor der kan dannes pleksiforme neurofibromer, altså godartede tumorer langs nervebanerne. For nogle børn giver sygdommen svære smerter, funktionsnedsættelse og store begrænsninger i hverdagen.
Et nyt lægemiddel, selumetinib, som sælges under navnet Koselugo, har givet håb. Medicinrådet beskrev selv præparatet som den første målrettede medicinske behandlingsmulighed til patientgruppen, men anbefalede det ikke 22. maj 2024 til børn fra 3 år og opefter med symptomatiske, inoperable pleksiforme neurofibromer. Medicinrådet lagde vægt på stor usikkerhed om effekten, risiko for bivirkninger og en for høj pris i forhold til den forventede gevinst.
”De syv børn, der var i behandling med det her præparat, de blev stoppet ret hurtigt efterfølgende,” fortalte Sara Bredbjerg Dirksen.
Ifølge hende blev der efterfølgende søgt om at fortsætte behandlingen, men alle ansøgninger blev afvist. I stedet fik børnene tilbudt en anden medicin, som ikke er godkendt til netop den indikation, altså off-label-behandling. Det efterlod et grundlæggende spørgsmål om logikken i systemet: Hvordan kunne en EMA-godkendt behandling som selumetinib til børn med NF blive afvist, mens et andet præparat uden godkendelse til formålet blev taget i brug?
Sara Bredbjerg Dirksen fortalte om en pige, som fik det markant bedre på den afviste behandling, så meget bedre, at hun kunne komme tilbage i skole. Da medicinen blev stoppet, faldt hun tilbage.
”Nu er hun så tilbage til at ligge på sofaen igen,” sagde Sara Bredbjerg Dirksen.
Hun pegede samtidig på, at usikkerheden var næsten lige så nedbrydende som selve afslaget. Familierne vidste ikke, om Medicinrådet ville tage sagen op igen, eller hvornår der eventuelt kom en ny vurdering. I mellemtiden så de, at børn i andre europæiske lande havde haft adgang til behandlingen i flere år. Hun havde selv været i kontakt med en læge i Barcelona for at undersøge mulighederne.
Medicinrådet besluttede 14. februar 2025, at der ikke skulle igangsættes en revurdering, selv om virksomheden havde anmodet om det på baggrund af nye data og en ny pris.
Også Sara Bredbjerg Dirksens erfaringer som patientrepræsentant i Medicinrådets fagudvalg var præget af en oplevelse af afstand mellem dem, der levede med sygdommen, og dem, der traf beslutningerne. Hun beskrev det som positivt, at patientrepræsentanter blev inviteret med, men understregede, at deltagelse ikke nødvendigvis var det samme som indflydelse.
”Jeg må også sige, at der er en væsentlig forskel på at blive hørt og på at få en reel indflydelse,” sagde Sara Bredbjerg Dirksen.
Efter hendes vurdering blev patienters og pårørendes viden for let opfattet som enkelthistorier, selv om den ofte byggede på dyb erfaring med sygdommens forløb, bivirkninger, sociale konsekvenser og belastningen i familielivet. Dertil kom, at små patientforeninger i praksis havde svært ved at matche den sundhedsøkonomiske og metodiske ekspertise, der krævedes i arbejdet. Når deltagelsen i høj grad hvilede på frivillige kræfter, blev der ifølge hende indbygget en ny form for ulighed i systemet.
Lungeforeningen skuffet over afslag
Torben Mogensen talte som forperson for Lungeforeningen og med baggrund som speciallæge og tidligere hospitalsleder både med patienternes og prioriteringens stemme. Han tog udgangspunkt i sagen om dupilumab, som sælges under navnet Dupixent, en biologisk behandling til patienter med svær, ukontrolleret KOL med forhøjet eosinofiltal i blodet. Medicinrådet afviste behandlingen 17. december 2025. Rådet vurderede, at dupilumab kunne nedbringe antallet af alvorlige forværringer, men at det ikke var dokumenteret, om behandlingen forlænger livet, og at prisen var for høj i forhold til effekten. Behandlingen var ellers allerede anbefalet til andre patientgrupper, blandt andet patienter med svær astma, og den bruges også på andre sygdomsområder med type 2-inflammation som atopisk eksem og næsepolypper.
Lungeforeningen var skuffet over afslaget, fortalte Torben Mogensen, især fordi der i årevis havde været langt mellem nye behandlinger til KOL-patienter. Samtidig understregede han, at patientforeninger ikke bare kunne kræve ja til alt.
”På et eller andet tidspunkt skal der være sammenhæng mellem behandling, effekt og pris,” sagde Torben Mogensen.
Han gjorde det klart, at Lungeforeningen havde respekt for behovet for prioritering. Men netop i den konkrete sag sad foreningen tilbage med en oplevelse af uklarhed. Behandlingseffekten forekom lovende for en afgrænset gruppe patienter med bestemte biologiske markører, og målgruppen kunne ifølge ham identificeres via blodprøver. Derfor var det svært helt at gennemskue, om afslaget skyldtes prisen, ansøgningens kvalitet eller noget tredje.
Torben Mogensen pegede på, at der især for målrettede behandlinger burde være bedre muligheder for at tage medicinen i brug og løbende følge, om den virkede i praksis. Han nævnte real world data som en vej frem: at man i højere grad bruger data fra den kliniske hverdag til hurtigt at afgøre, om en behandling hjælper de rigtige patienter, og stopper igen, hvis den ikke gør. Samtidig efterlyste han et mere smidigt samspil mellem Medicinrådet og virksomhederne, så gode behandlinger ikke strandede i lange forløb og tekniske knaster.
Hverdagen tæller også
Selv om de tre patientrepræsentanter kom fra meget forskellige sygdomsområder, tegnede deres indlæg et fælles mønster. For dem blev debatten om ny medicin ikke først og fremmest et spørgsmål om systemdesign, men om, hvad der talte som værdi. Overlevelse talte. Dokumenteret effekt talte. Pris talte. Men hverdagen talte også, lød budskabet. Evnen til at passe skole, holde smerter ud, undgå lange indlæggelser eller slippe for at rejse ud af landet for at få en chance burde fylde mere, mente de.
”Mange ting har jo enorm betydning for, hvordan ens dagligdag fungerer,” sagde Carsten Levin.
”De personlige omkostninger og omkostningerne for familier og de pårørende bliver jo slet ikke regnet med,” mente Sara Bredbjerg Dirksen.
Du kan se patientrepræsentanterne i optagelsen af "Ånden i ordinationsretten – del 1" fra 19. marts.
